Hoy en Revista Dosis

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el martes un medicamento para la osteoporosis que representa el primer enfoque de tratamiento nuevo en casi dos décadas, una estrategia basada en una rara mutación genética en personas con huesos tan densos que nunca se rompen.

Los tratamientos estándar, los bifosfonatos, detienen la pérdida de hueso pero no lo reconstruyen. Las alternativas, la hormona paratiroidea y un derivado, forman hueso pero también lo descomponen, limitando el efecto terapéutico.

El nuevo medicamento, romosozumab (Evenity), desarrollado por Amgen en colaboración con la compañía farmacéutica belga UCB, restaura el hueso sin descomponerlo, según los hallazgos de dos grandes ensayos clínicos.

Fue aprobado solo para mujeres posmenopáusicas con un alto riesgo de fractura, y llevará una advertencia en su etiqueta de que puede aumentar el riesgo de ataque cardíaco o accidente cerebrovascular, señaló la FDA.

Pero también hubo un pequeño e inesperado aumento de ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y muertes súbitas en ese estudio: 50 de 2.040 pacientes, o el 2.5 por ciento, tomando Evenity, en comparación con 38 de 2.014, o el 1.9 por ciento, tomando aldendronato.

El efecto se observó en uno de los dos grandes ensayos clínicos, pero no en el otro.

La FDA informó que está requiriendo la advertencia en el prospecto del medicamento que destaque que las personas que tuvieron un ataque cardíaco o un derrame cerebral en el último año no deberían usar el medicamento. Los médicos también deben considerar la prescripción de este medicamento a pacientes con alto riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Los pacientes que tienen un ataque al corazón o un derrame cerebral mientras toman Evenity deben dejar de tomar el medicamento.

Los efectos secundarios pueden incluir dolor en las articulaciones y dolores de cabeza e irritación en el lugar de la inyección.

La agencia exige a la empresa que realice un estudio posterior a la comercialización acerca de los riesgos cardiovasculares.

Es difícil saber qué hacer con el posible riesgo, dijo el Dr. Bart Clarke, profesor de medicina en la Clínica Mayo y presidente de la American Society for Bone and Mineral Research. “Tal vez haya algo único en esos pacientes”, dijo.

Amgen no reveló el precio en el momento de la aprobación y dijo que se divulgaría la próxima semana.

El nuevo medicamento se aplicará como inyección mensual.

La nueva droga tiene una historia sorprendente.

 

En 1964, los investigadores comenzaron a estudiar un grupo inusual de pacientes afrikáneres en Sudáfrica. Eran altos y pesados, pero no gordos. En cambio, sus huesos eran grandes y densos.

Sus huesos crecieron tan profusamente que sus cabezas se distorsionaron: sus mandíbulas eran grandes y un crecimiento excesivo de hueso en sus cráneos chocaba con los nervios, a menudo causando sordera o parálisis facial. Muchos tenían terribles dolores de cabeza. En algunos, los dedos índice y medio se fusionaron.

En 2001, los científicos informaron que todos estos efectos se debían a una única mutación genética. El hallazgo llevó a los investigadores a comprender cómo el cuerpo controla la construcción de huesos.

Los huesos se encuentran en un estado de flujo constante, construido y descompuesto por el cuerpo. En la osteoporosis, el equilibrio se rompe: se descompone más hueso del que se produce.

Las células óseas producen una proteína llamada esclerostina que detiene la producción de hueso y aumenta su descomposición. La mutación genética en los pacientes afrikáneres detiene la producción de esclerostina, por lo que sus cuerpos continúan formando huesos sin freno.

Los científicos razonaron que si podían imitar la mutación bloqueando la esclerostina con un anticuerpo, las personas con osteoporosis deberían formar más hueso.

Una vez que aumenta la densidad ósea, los pacientes pueden dejar de tomar el medicamento bloqueador de la esclerostina y cambiar a un medicamento más antiguo para mantener el hueso nuevo. Los estudios en animales fueron exitosos, al igual que los ensayos clínicos, que culminaron en dos estudios grandes en los que participaron más de 10.000 mujeres posmenopáusicas.

En un ensayo, se comparó Evenity con un placebo; en el otro, se comparó con un bifosfonato. En ambos estudios, las mujeres que tomaron Evenity terminaron con más hueso y menos fracturas.

En enero, un comité asesor de FDA, que votó 18 a 1 para su aprobación, revisó a Evenity, pero pidió a Amgen que investigue más para comprender los posibles efectos secundarios cardiovasculares.

 

Fuente: NYTimes / Gina Kolata / COFA

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La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el solriamfetol (Sunosi, Jazz Pharmaceuticals) para mejorar la vigilia en adultos con somnolencia diurna excesiva asociada a narcolepsia o apnea obstructiva del sueño (AOS).

Solriamfetol es el primer inhibidor de la recaptación de dopamina y norepinefrina de doble efecto aprobado por la FDA para esta indicación. Tomado una vez al día por vía oral, el medicamento está aprobado en dosis de 75 mg y 150 mg para pacientes con narcolepsia y en dosis de 37,5 mg, 75 mg y 150 mg para pacientes con OSA.

La aprobación de solriamfetol se basó en los datos del programa clínico de fase 3 Tratamiento de Apnea Obstructiva del Sueño y somnolencia excesiva (TONES), que incluyó cuatro estudios aleatorizados controlados con placebo que demostraron la superioridad de solriamfetol en relación con el placebo.

Solriamfetol se evaluó en más de 900 adultos con somnolencia diurna excesiva asociada con narcolepsia u OSA y se demostró que mantiene su efecto en relación con el placebo después de 6 meses de uso.

En la semana 12, 150 mg de solriamfetol para pacientes con narcolepsia y todas las dosis para pacientes con OSA demostraron mejoras en la vigilia en comparación con el placebo según se evaluó entre 1 y 9 horas después de la dosificación en el mantenimiento de la prueba de vigilia.

En estudios clínicos, 68% a 74% de las personas que tomaron solriamfetol en la dosis de 75 mg y 78% a 90% de los que tomaron la dosis de 150 mg informaron una mejoría en su condición clínica general, según lo evaluó la Patient Global Impression of Change Scale.

Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥ 5%) informadas tanto en las poblaciones de estudio de narcolepsia como de OSA fueron dolor de cabeza, náuseas, disminución del apetito y ansiedad.

Solriamfetol no pretende tratar la obstrucción de la vía aérea subyacente en la AOS, que debe tratarse con una presión positiva continua en la vía aérea durante al menos 1 mes antes de comenzar a tomar el medicamento para tratar la somnolencia diurna excesiva en la AOS, informó  la compañía Jazz Pharmaceuticals. Las modalidades para tratar la obstrucción de la vía aérea subyacente deben continuarse durante el tratamiento con solriamfetol.

Como el solriamfetol puede ser un objetivo para las personas que abusan de medicamentos recetados o drogas ilegales, será la DEA (Drug Enforcemet Agency) la encargada de decidir cuándo se permitirá la comercialización.

Fuente: Medscape / COFA

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La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy Zulresso (brexanolone) para uso intravenoso (IV) para el tratamiento de la depresión posparto (DPP) en mujeres adultas.

 

“La depresión posparto es una afección grave que puede poner en peligro la vida. Las mujeres pueden experimentar pensamientos acerca de hacerse daño o dañar a sus hijos. La depresión posparto también puede interferir con el vínculo materno infantil. Esta aprobación marca la primera vez que un medicamento ha sido aprobado específicamente para tratar la depresión posparto, lo que proporciona una nueva opción de tratamiento importante “, dijo Tiffany Farchione, MD, directora interina de la División de Productos de Psiquiatría en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Debido a las preocupaciones sobre los riesgos graves, incluida la sedación excesiva o la pérdida repentina de la conciencia durante la administración, Zulresso ha sido aprobado con una Estrategia de mitigación y evaluación de riesgos (REMS) y solo está disponible para los pacientes a través de un programa de distribución restringida en centros de atención médica certificados donde el proveedor de atención médica puede controlar cuidadosamente al paciente”.

La DPP es un episodio depresivo mayor que ocurre después del parto, aunque los síntomas pueden comenzar durante el embarazo. Al igual que con otras formas de depresión, se caracteriza por la tristeza y/o pérdida de interés en actividades que uno solía disfrutar y una menor capacidad para sentir placer (anhedonia) y puede presentar síntomas como deterioro cognitivo, sentimientos de inutilidad o culpa, o ideación suicida.

Zulresso estará disponible solo a través de un programa restringido llamado Zulresso REMS Program que requiere que el medicamento sea administrado por un proveedor de atención médica en un centro de atención médica certificado. El REMS requiere que los pacientes se inscriban en el programa antes de la administración del medicamento. Zulresso se administra como una infusión intravenosa continua durante un total de 60 horas (2,5 días). Debido al riesgo de daño grave por pérdida repentina de la conciencia, las pacientes deben ser monitoreadas para detectar sedación excesiva y pérdida súbita de la conciencia y tener un monitoreo continuo de oximetría de pulso (control de los niveles de oxígeno en la sangre). Mientras reciben la infusión, las pacientes deben estar acompañadas durante las interacciones con sus hijos. La necesidad de estos pasos se aborda en una Advertencia en un recuadro en la información de prescripción del medicamento. Se informará a las pacientes sobre los riesgos del tratamiento con Zulresso y se les indicará que deben vigilarse estos efectos en un centro de atención médica durante las 60 horas completas de infusión. Las pacientes no deben conducir, operar maquinaria o realizar otras actividades peligrosas hasta que la sensación de somnolencia causada por el tratamiento hayan desaparecido por completo.

La eficacia de Zulresso se demostró en dos estudios clínicos en participantes que recibieron una infusión intravenosa continua de Zulresso o placebo de 60 horas y luego fueron seguidas durante cuatro semanas. Un estudio incluyó pacientes con DPP grave y el otro incluyó pacientes con DPP moderada. La medida principal en el estudio fue el cambio medio desde el inicio en los síntomas depresivos, medido por una escala de calificación de depresión. En ambos estudios controlados con placebo, Zulresso demostró superioridad al placebo en la mejora de los síntomas depresivos al final de la primera infusión. La mejora en la depresión también se observó al final del período de seguimiento de 30 días.

Las reacciones adversas más comunes informadas por las pacientes tratadas con Zulresso en ensayos clínicos incluyen somnolencia, sequedad de boca, pérdida de conciencia y rubor. Los proveedores de atención médica deben considerar cambiar el régimen terapéutico, incluida la suspensión de Zulresso en pacientes cuya DPP empeora o experimenta pensamientos y conductas suicidas emergentes.

La FDA otorgó a esta solicitud la revisión de prioridad y la designación de terapia avanzada.

La aprobación de Zulresso se otorgó a Sage Therapeutics, Inc.

Nota original: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm633919.htm

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La Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) advierte que cuando se suspende el medicamento Gilenya (fingolimod) para la esclerosis múltiple (EM), la enfermedad puede exacerbarse más que antes de haber comenzado el tratamiento. Este empeoramiento de la esclerosis múltiple es raro pero puede resultar en una discapacidad permanente. Como resultado, se ha agregado una nueva advertencia sobre este riesgo a la información de prescripción de la etiqueta del medicamento Gilenya y la Guía de medicamentos para el paciente.

Gilenya es uno de varios medicamentos aprobados para tratar una forma de EM llamada EM recurrente, que son períodos de tiempo en que los síntomas de EM empeoran. El medicamento fue aprobado en los Estados Unidos en 2010.

La FDA pide a los profesionales de la salud que informen a los pacientes antes de comenzar el tratamiento sobre el posible riesgo de un aumento severo de la discapacidad después de dejar de tomar Gilenya. Cuando se detiene el tratamiento con Gilenya, se debe observar cuidadosamente a los pacientes en busca de evidencia de una exacerbación de su EM y tratarlos adecuadamente. Se debe recomendar a los pacientes que busquen atención médica inmediata si experimentan síntomas nuevos o empeorados de EM después de interrumpir el tratamiento con Gilenya.

La agencia solicita también a los pacientes que se comuniquen con su profesional de la salud inmediatamente si experimentan síntomas nuevos o empeorados de EM después de que se haya suspendido el tratamiento con Gilenya. Estos síntomas varían e incluyen debilidad nueva o empeorada, mayor dificultad para usar los brazos o las piernas o cambios en la vista o el equilibrio. Es posible que el tratamiento con Gilenya deba interrumpirse por motivos como reacciones adversas a los medicamentos, embarazos planificados o no planificados o porque el medicamento no funciona. Sin embargo, los pacientes no deben dejar de tomarlo sin consultar primero con sus prescriptores, ya que suspender el tratamiento puede empeorar los síntomas de la EM.

En los 8 años desde la aprobación de Gilenya en septiembre de 2010, se identificaron 35 casos de discapacidad gravemente aumentada acompañados por la presencia de múltiples lesiones nuevas en la resonancia magnética (RMN) que ocurrieron de 2 a 24 semanas después de la interrupción de Gilenya. La mayoría de los pacientes experimentaron este empeoramiento en las primeras 12 semanas después de dejar. Los análisis incluyen solo los informes presentados a la FDA y los que se encuentran en la literatura médica, por lo que puede haber casos adicionales de los que no las autoridades sanitarias no tienen conocimiento. El grave aumento de la discapacidad en estos pacientes fue más grave que las recaídas típicas de la EM, y en los casos en que se conocía la discapacidad inicial, no parecía estar relacionado con el estado de enfermedad anterior de los pacientes. Varios pacientes que podían caminar sin ayuda antes de suspender a Gilenya progresaban a necesitar sillas de ruedas o quedar totalmente en la cama. En los pacientes que experimentaron un empeoramiento de la discapacidad después de detener el tratamiento con Gilenya, la recuperación varió. Diecisiete pacientes tuvieron una recuperación parcial, 8 experimentaron una discapacidad permanente o ninguna recuperación, y 6 finalmente regresaron al nivel de discapacidad que tenían antes o durante el tratamiento con Gilenya.

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Funciona contra el virus del papiloma humano, que también puede causar verrugas genitales y cáncer de vulva, ano, pene y garganta. El virus tiene muchas cepas. Se transmite por vía sexual y la mayoría de los adultos se topan con al menos una de las cepas durante su vida. La vacuna protege de nueve cepas, incluidas las que tienen más chances de causar cáncer y verrugas genitales.
“Es una gran oportunidad de ayudar a prevenir las enfermedades y los cánceres relacionados con el VPH en un espectro etario más amplio”, expresó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
La aprobación se basó en un estudio sobre mujeres de 27 a 45 años que mostró que una versión anterior de la vacuna era muy efectiva para prevenir la infección persistente con
VPH, las verrugas genitales, los precánceres vulvar y vaginal y los precánceres y cánceres cervicales relacionados con los tipos de virus cubiertos por la vacuna. La eficacia de la vacuna en hombres de 27 a 45 años se deduce de los datos de las mujeres, de la eficacia en hombres más jóvenes y de las evidencias de que creaba inmunidad en un estudio de hombres de 27 a 45 años.
Si una persona ya se ha visto expuesta a una determinada cepa del VPH, la vacuna no funcionará contra esa cepa. Por eso, la vacunación se recomienda enfáticamente para las personas jóvenes.
“El mejor momento para recibirla es antes de cumplir 13 años y de tener actividad sexual. Pero, dicho esto, protege de nueve tipos de VPH, de modo que, si uno tiene uno de los tipos, puede estar protegido de los demás”, dijo Lois Ramondetta, profesora de Oncología Ginecológica del Centro de Oncología MD Anderson de Houston.
Ramondetta y William Schaffner, infectólogo de la Universidad Vanderbilt, dijeron que las personas de más de 25 años comenzaron a interrogar a los médicos sobre la vacuna. Algunas de ellas estaban rompiendo un matrimonio o relaciones monógamas, preveían comenzar a tener nuevas relaciones y se daban cuenta de que podían exponerse al virus. “Quieren sentirse protegidas -dijo Ramondetta- y ahora tienen esa oportunidad.”
Los más jóvenes necesitan dos inyecciones, pero los de más edad necesitarán tres, espaciadas varios meses. Schaffner comentó que un panel que asesora a los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades ya ha analizado los datos sobre la aplicación de la vacuna a personas de más edad y se prevé que hará una recomendación al respecto.
La recomendación podría ser universal, lo que significa que cualquier persona de esa franja etaria debería recibir la vacuna o que esta podría ser “optativa”. Es decir, que la decisión quedaría en manos de los médicos y los pacientes. Una vez que esa agrupación, el Comité Asesor sobre Prácticas de Inmunización, recomienda una vacuna, las empresas de seguros médicos en general la cubren en los Estados Unidos.

Fuente: Clarín

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La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) advierte sobre casos de fascitis necrosante del perineo en pacientes que toman inhibidores del cotransportador-2 de sodio-glucosa (SGLT2).

 

La nueva advertencia se agregará a la información de prescripción y a las guías de medicamentos del paciente para todos los agentes únicos y de combinación en la clase de medicamentos inhibidores de la glucosa reducidos SGLT2 aprobados para tratar la diabetes tipo 2. Esos medicamentos incluyen los siguientes:

  • Canagliflozina
  • Dapagliflozina
  • Empagliflozina
  • Ertugliflozina

 

La fascitis necrosante del perineo, también llamada gangrena de Fournier, es una infección bacteriana extremadamente rara pero potencialmente mortal de los tejidos subyacentes a la piel que rodea los músculos perineales, los nervios, la grasa y los vasos sanguíneos. Se estima que ocurre en alrededor de 1.6 de cada 100.000 hombres al año en los Estados Unidos, la mayoría de las veces entre los 50 y 79 años (3.3 / 100.000).

Sin embargo, de marzo de 2013 a mayo de 2018, la FDA recibió informes de 12 casos de gangrena de Fournier entre pacientes que tomaban inhibidores de SGLT2, de los cuales cinco eran mujeres y siete eran hombres. La condición rara vez se ha informado entre las mujeres. Los pacientes tenían edades comprendidas entre 38 y 78 años.

La afección se desarrolló en un promedio de 9.2 meses después de comenzar a utilizar el inhibidor de SGLT2 (rango, de 7 días a 25 meses). El medicamento fue detenido en la mayoría de los casos.

Múltiples cirugías, una muerte

Los informes incluyeron todos los medicamentos en la clase de inhibidores de SGLT2, excepto ertugliflozina, pero se esperaba que ese agente “tuviera el mismo riesgo para esta infección rara y grave que otros inhibidores de SGLT2″, dijo la FDA en un comunicado.

Los 12 pacientes fueron hospitalizados y requirieron aseo quirúrgico. Cinco requirieron más de una cirugía y uno requirió injerto de piel. Cuatro pacientes desarrollaron complicaciones, incluyendo cetoacidosis diabética, lesión renal aguda y shock séptico. Un paciente murió y dos fueron trasladados a un hospital de rehabilitación.

Debido a que la diabetes en sí aumenta el riesgo de gangrena de Fournier, se examinaron los datos de los pacientes que toman otros agentes reductores de la glucosa. Entre 1984 y 2018, se identificaron solo seis casos de gangrena de Fournier, todos en hombres.

En 2017, se estima que 1,7 millones de pacientes recibieron una receta para un inhibidor SGLT2 en los Estados Unidos.

Se debe recomendar a los pacientes que toman inhibidores de SLGT2 que busquen atención médica inmediatamente si experimentan sensibilidad, enrojecimiento o hinchazón de los genitales o del área desde los genitales hasta el recto y tienen una temperatura superior a 38°.

Los profesionales de la salud deben evaluar a los pacientes en busca de gangrena de Fournier si presentan sensibilidad, eritema, hinchazón en el área genital o perineal, fiebre, malestar general y dolor fuera de proporción con el examen físico.

Si se sospecha la afección, se deben iniciar inmediatamente antibióticos de amplio espectro y, si es necesario, realizar un aseo quirúrgico. El inhibidor de SGLT2 debe suspenderse, los niveles de glucosa en sangre del paciente deben controlarse cuidadosamente y deben proporcionarse medicamentos alternativos para disminuir la glucosa en sangre.

Fuente: Medscape / COFA

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La agencia estadounidense del medicamento, FDA,  difundió un Plan de Acción, titulado Equilibrar la Innovación y la Competencia.

De cara a lograr este equilibrio entre innovación y acceso, la FDA elaboró un plan que incluye una serie de acciones entre las que se encuentran la implementación de nuevas herramientas de revisión para mejorar la evaluación y eficiencia en los productos biosimilares; la creación de recursos y herramientas que mejoren el desarrollo de estos fármacos y la mejora del Purple Book para incluir más información sobre biológicos aprobados, incluida información relacionada con determinaciones de exclusividad de productos de referencia.

Además, entre estas medidas también se contempla alcanzar acuerdos de intercambio de datos con reguladores extranjeros; establecer una nueva Oficina de Biológicos Terapéuticos y Biosimilares (OTBB) para mejorar la coordinación y el apoyo de actividades bajo el programa Biosimilar User Fee Act (BsUFA); continuar informando a los profesionales de la salud sobre los medicamentos biosimilares y publicar un borrador sobre el etiquetado de biosimilares para determinar qué información debe incluirse en el mismo.

Por último, la Food and Drugs Administration considera importante publicar una guía con información sobre la intercambiabilidad; generar mayor claridad y flexibilidad sobre los procesos que demuestren la biosimilaridad de un producto y brindar un soporte adicional a los fabricantes en relación con la calidad y el proceso de fabricación.

Fuente: El Global – España / COFA

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La Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) aprobó la enzalutamida (Xtandi, Astellas / Pfizer) para el tratamiento de hombres con cáncer de próstata resistente a la castración (CRPC). La aprobación amplía la indicación para la terapia oral, que fue aprobada previamente para hombres con CRPC metastásico.

La enzalutamida se convierte en la segunda terapia dirigida a los receptores de andrógenos aprobada para su uso en este entorno. Apalutamida (Erleada, Janssen) fue aprobada en febrero.

“Con la aprobación de hoy, hay una nueva opción para los hombres con CRPC no metastásico, que se encuentran entre el fracaso de la terapia de privación de andrógenos que resulta en CRPC y la aparición de enfermedad metastásica”, dijo Jonathan Simons, MD, presidente de la Prostate Cancer Foundation.

La indicación extendida se basa en los resultados del ensayo PROSPER, en el que se comparó enzalutamida más  la terapia de privación de andrógenos (ADT) con ADT más placebo.

En el ensayo de 1401 pacientes, la enzalutamida disminuyó el riesgo de metástasis a distancia o muerte en un 71% (cociente de riesgos instantáneos: 0,29; intervalo de confianza del 95%: 0,24-0,35; p <0,0001), con una media de supervivencia libre de metástasis de 36,6 frente a 14.7 meses en el grupo placebo (una mejora de 21.9 meses).

Las reacciones adversas más frecuentes (≥ 10%) que se produjeron con mayor frecuencia en la rama de enzalutamida en comparación con la rama placebo fueron condiciones asténicas (40% frente a 20%), sofoco (13% frente a 7,7%), hipertensión (12% frente a 5.2 %), mareos (12% frente a 5,2%), náuseas (11% frente a 8,6%) y caídas (11% frente a 4,1%).

En general, los eventos adversos fueron más altos en la rama de enzalutamida que en la rama de placebo (cualquier grado: 87% frente a 77%, grados ≥ 3: 31% frente a 23%).

El 3,4% de los pacientes en la rama de enzalutamida y el 0,6% en la rama tratada solo con ADT fallecieron por eventos adversos. Las interrupciones con un evento adverso como causa principal se informaron para el 9,4% de los pacientes en el grupo de enzalutamida frente al 6% en el grupo de placebo.

 

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El fármaco, Aimovig (erenumab), está indicado para la prevención de la migraña en adultos, y se administra mediante autoinyecciones una vez al mes. Erenumab es el primer tratamiento preventivo contra la migraña aprobado por la FDA de una nueva clase de medicamentos que funcionan bloqueando la actividad del péptido relacionado con el gen de la calcitonina, una molécula que está involucrada en los ataques de migraña.

 

La migraña es un tipo de dolor de cabeza muy intenso y altamente incapacitante que padece hasta un 10% de la población general, sobre todo mujeres y muy especialmente una vez han llegado a la menopausia.
La Organización Mundial de la Salud, ha declarado la migraña como una de las diez causas principales de años perdidos por discapacidad.

La aprobación de este nuevo medicamento, a la espera de que se aprueban otros 3, supone, según Patricia Pozo Rosich, Coordinadora del Grupo de Estudio de Cefaleas de la SEN, la confirmación de que la migraña es, de facto, «una enfermedad que tiene un componente biológico – CGRP-, lo que debería terminar definitivamente con el estigma que, en ocasiones, tiene esta enfermedad».

Las personas con migraña tienden a tener ataques recurrentes desencadenados por una serie de factores diferentes, que incluyen estrés, cambios hormonales, luces brillantes o intermitentes, falta de comida o sueño y dieta
Para la experta del Hospital Valle de Hebrón, de Barcelona, la aprobación de esta nueva familia de fármacos para la migraña –se espera que se apruebe en EE.UU. otro a finales de junio- inaugura «una nueva era» en el tratamiento de la migraña con fármacos «muy específicos dirigidos a un componente biológico». En su opinión, la migraña entra de lleno en la medicina personalizada.

La efectividad de erenumab para el tratamiento preventivo de la migraña se evaluó en tres ensayos clínicos cuyos resultados se publicaron el pasado mes de noviembre de 2017 en «The New England Journal of Medicine». El primero incluyó a 955 participantes con antecedentes de migraña episódica y comparó erenumab con placebo. En el transcurso de seis meses, los pacientes tratados tuvieron, en promedio, uno o dos días de migraña mensuales menos que los que tomaron placebo. El segundo incluyó a 577 pacientes con antecedentes de migraña episódica y también comparó erenumab con placebo. A los tres meses, los pacientes tratados experimentaron, en promedio, un día menos de migraña por mes que aquellos con placebo. El tercer estudio evaluó a 667 pacientes con antecedentes de migraña crónica y comparó erenumab con placebo. En ese estudio, en el transcurso de tres meses, los pacientes tratados tuvieron, en promedio, 2 ½ menos días mensuales de migraña que los que recibieron placebo.

La neuróloga española destaca además la seguridad y eficacia de estos medicamentos. De acuerdo con el documento de la FDA, los efectos secundarios más comunes que los pacientes en los ensayos clínicos informaron fueron reacciones en el sitio de inyección y estreñimiento.

Fuente:

ABC España 
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Crysvita (burosumab) es el primer fármaco aprobado para tratar a adultos y niños mayores de 1 año con hipofosfatemia ligada al cromozoma x (XLH), una forma rara y heredada de raquitismo. XLH causa bajos niveles de fósforo en la sangre. Conduce a problemas de crecimiento y desarrollo óseo en niños y adolescentes y problemas con la mineralización ósea a lo largo de la vida.

“XLH difiere de otras formas de raquitismo en que la terapia con vitamina D no es efectiva”, afirmó Julie Beitz, M.D., directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La mayoría de los niños con XLH experimentan piernas arqueadas o dobladas, baja estatura, dolor en los huesos y dolor dental severo. Algunos adultos con XLH experimentan incomodidad persistente o complicaciones, como dolor en las articulaciones, problemas de movilidad, abscesos dentales y pérdida de la audición.

La seguridad y eficacia de burosumab se estudiaron en cuatro ensayos clínicos. En el ensayo controlado con placebo, el 94 por ciento de los adultos que recibieron el medicamento una vez al mes alcanzaron los niveles normales de fósforo en comparación con el 8 por ciento de los que recibieron placebo. En los niños, del 94 al 100 por ciento de los pacientes tratados con burosumab cada dos semanas alcanzaron los niveles normales de fósforo. Tanto en niños como en adultos, los hallazgos de rayos X asociados con XLH mejoraron con la terapia. La comparación de los resultados con una cohorte de historia natural también brindó respaldo para la efectividad de burosumab.

Las reacciones adversas más comunes en adultos que tomaron el medicamento fueron dolor de espalda, dolor de cabeza, síndrome de piernas inquietas, disminución de la vitamina D, mareos y estreñimiento. Las reacciones adversas más comunes en los niños fueron dolor de cabeza, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, disminución de la vitamina D y pirexia (fiebre).

A Crysvita se le otorgó la designación de terapia innovadora (Breakthrough therapy). También recibió la designación de medicamento huérfano.

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