Hoy en Revista Dosis

Crysvita (burosumab) es el primer fármaco aprobado para tratar a adultos y niños mayores de 1 año con hipofosfatemia ligada al cromozoma x (XLH), una forma rara y heredada de raquitismo. XLH causa bajos niveles de fósforo en la sangre. Conduce a problemas de crecimiento y desarrollo óseo en niños y adolescentes y problemas con la mineralización ósea a lo largo de la vida.

“XLH difiere de otras formas de raquitismo en que la terapia con vitamina D no es efectiva”, afirmó Julie Beitz, M.D., directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La mayoría de los niños con XLH experimentan piernas arqueadas o dobladas, baja estatura, dolor en los huesos y dolor dental severo. Algunos adultos con XLH experimentan incomodidad persistente o complicaciones, como dolor en las articulaciones, problemas de movilidad, abscesos dentales y pérdida de la audición.

La seguridad y eficacia de burosumab se estudiaron en cuatro ensayos clínicos. En el ensayo controlado con placebo, el 94 por ciento de los adultos que recibieron el medicamento una vez al mes alcanzaron los niveles normales de fósforo en comparación con el 8 por ciento de los que recibieron placebo. En los niños, del 94 al 100 por ciento de los pacientes tratados con burosumab cada dos semanas alcanzaron los niveles normales de fósforo. Tanto en niños como en adultos, los hallazgos de rayos X asociados con XLH mejoraron con la terapia. La comparación de los resultados con una cohorte de historia natural también brindó respaldo para la efectividad de burosumab.

Las reacciones adversas más comunes en adultos que tomaron el medicamento fueron dolor de espalda, dolor de cabeza, síndrome de piernas inquietas, disminución de la vitamina D, mareos y estreñimiento. Las reacciones adversas más comunes en los niños fueron dolor de cabeza, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, disminución de la vitamina D y pirexia (fiebre).

A Crysvita se le otorgó la designación de terapia innovadora (Breakthrough therapy). También recibió la designación de medicamento huérfano.

Publicado en Noticias

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó Cladribina 10 mg en comprimidos (Merck), indicada para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple (EM) recurrente muy activa definida mediante características clínicas o de imagen.

 

Es el primer tratamiento oral de corta duración que proporciona eficacia sobre las medidas clave de actividad de la enfermedad en pacientes con alta actividad de EM recurrente, incluyendo progresión de la discapacidad, tasa anualizada de brotes y actividad reflejada en resonancia magnética.

Es una terapia de reconstitución inmuno-selectiva que simplifica la administración del tratamiento, ya que incluye dos cursos anuales cortos de comprimidos con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años, proporcionando un beneficio duradero de la terapia por hasta cuatro años.

Actúa sobre los linfocitos que se cree que son fundamentales en el proceso patológico de la esclerosis múltiple recurrente (EMR).

Está contraindicada sólo en determinados grupos de pacientes, como por ejemplo aquellos inmunocomprometidos y las mujeres embarazadas.

La aprobación, según informó el laboratorio, se basó en la evidencia que proviene de más de 10 mil años-paciente con más de 2.700 pacientes incluidos en los ensayos clínicos, y hasta 10 años de observación en algunos pacientes.

El programa de desarrollo clínico incluyó evidencia de tres ensayos de Fase III, Clarity, Clarity Extension y Oracle MS, además del ensayo clínico Fase II Onward; y de los datos de seguimiento a largo plazo del registro Premiere a ocho años.

Cladribina comprimidos ya fue aprobada por las autoridades regulatorias en Europa, Canadá, Australia e Israel.

Fuente:

PM Farma / El Ciudadano
Publicado en Noticias
Viernes, 22 Diciembre 2017 11:00

FDA aprueba Rhopressa

La FDA le levantó el pulgar a un nuevo producto. Se trata de Rhopressa, que lleva el sello de la norteamericana Aerie Pharmaceuticals, enfocada en enfermedades oculares.

Rhopressa, en base a netarsudil, obtuvo el OK del organismo para la disminución de la presión intraocular elevada, en pacientes con glaucoma de ángulo abierto o hipertensión ocular. 

La decisión de la FDA de aprobar Rhopressa se dio dos meses antes de la fecha esperada, que había sido fijada para el 28 de febrero de 2018.

Así, la compañía recibió su primer aval por parte del organismo norteamericano. Actualmente, Aerie tiene en carpeta su segundo producto, Roclatan, para el que podría presentar una solicitud de aprobación en el segundo trimestre de 2018.

Fuente: Pharmabiz.

Publicado en Noticias

La FDA extendió la aprobación de vemurafenib (Zelboraf, Genentech) para incluir el tratamiento de ciertos pacientes adultos con Enfermedad de Erdheim-Chester (EEC), un cáncer de sangre poco común, lo que lo convierte en el primer tratamiento aprobado para EEC.

 
Vemurafenib está indicado para tratar pacientes cuyas células cancerosas tienen una mutación genética específica conocida como BRAF V600. Se aprobó previamente en 2011 para tratar a ciertos pacientes con melanoma que tienen la mutación BRAF V600E. La terapia es un inhibidor de la quinasa que actúa bloqueando ciertas enzimas que promueven el crecimiento celular.
La EEC se origina en la médula ósea y causa un aumento en la producción de histiocitos, un tipo de glóbulo blanco que puede dar lugar a tumores que se infiltran en muchos órganos y tejidos de todo el cuerpo. Actualmente, los pacientes con EEC tienen expectativa de vida muy limitada.
 
La aprobación se basa en datos del ensayo clínico VE-BASKET de fase 2 que incluyó 22 pacientes con EEC con mutación BRAF-V600 positiva. El ensayo evaluó la eficacia de vemurafenib para el tratamiento de EEC midiendo el porcentaje de pacientes que experimentaron una reducción total o parcial del tamaño del tumor (tasa de respuesta global). El cincuenta por ciento de los pacientes experimentó una respuesta parcial y el 4.5% experimentó una respuesta completa.
Las reacciones adversas graves más comunes informadas en el ensayo incluyeron el desarrollo de nuevos cánceres de piel, presión arterial alta, sarpullido y dolor articular.
 
Otros efectos adversos comunes incluyen pequeñas protuberancias, pérdida de cabello, cambios en la actividad eléctrica del corazón y crecimientos de la piel.
 
Referencias
FDA Approves Zelboraf (Vemurafenib) for Erdheim-Chester Disease with BRAF V600 Mutation [news release]. San Francisco. Genentech’s website. https://www.gene.com/media/press-releases/14688/2017-11-06/fda-approves-zelboraf-vemurafenib-for-er. Accessed November 6, 2017

 

FDA approves first treatment for certain patients with Erdheim-Chester Disease, a rare blood cancer [news release]. FDA’s website. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm?utm_campaign=11062017_PR_FDA%20approves%20treatment%20Erdheim-Chester&utm_medium=email&utm_source=Eloqua. Accessed November 6, 2017.

Publicado en Noticias
Miércoles, 25 Octubre 2017 13:50

Chagas: importante aprobación

La Fundación Mundo Sano, Grupo Insud y Laboratorios Elea comunican que el 29 de agosto pasado la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para el benznidazol del Grupo Chemo. Se trata del primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la enfermedad de Chagas.

El benznidazol es un medicamento esencial para el tratamiento del Chagas, una peligrosa enfermedad parasitaria que afecta a un estimado de 6 a 8 millones de personas en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud. La resolución de la FDA otorga la aprobación para el uso de benznidazol en niños de 2 a 12 años de edad, y se continuará trabajando en colaboración con la agencia sanitaria de ese país para expandir la indicación.

La historia de este logro comienza en la Argentina, hace varios años atrás, cuando el Ministerio de Salud decidió poner el Chagas en agenda. A inicios del 2011, cuando como consecuencia de que la Argentina y el mundo ya no dispondrían de medicamentos para tratar la enfermedad, el Ministerio de Salud convocó a la industria farmacéutica para pedir que se ocuparan de producir el medicamento. Fue entonces que la Fundación Mundo Sano asumió el riesgo y la responsabilidad de concretar, en un tiempo récord, la  fabricación de benznidazol bajo normas de Buenas Prácticas de Manufactura (GMP, por sus siglas en inglés), para que el medicamento estuviera disponible.

Maprimed, la planta química del grupo Roemmers y de INSUD, y Química Sintética, planta química en España de grupo INSUD colaboraron con la producción del principio activo; mientras que Elea se encargó de la fabricación del medicamento. Los datos clínicos fueron aportes de los médicos argentinos referentes en Chagas y se sumó el compromiso de la autoridad sanitaria local (ANMAT) para acelerar el procedimiento de aprobación.

Abarax (Benznidazol) de Laboratorios Elea  fue aprobado en febrero de 2012 y, en marzo, se entregó el primer lote al Ministerio de Salud y a Mundo Sano. En 2013,  la Organización Mundial de la Salud  incorporó el benznidazol al Listado de Medicamentos Esenciales.

Actualmente, ese tratamiento cuenta con registro en Argentina, Bolivia, Paraguay, Chile, Honduras, Guatemala y México y fue autorizado a distribuirse por las agencias sanitarias en España, Italia, Suiza, Australia y Canadá. Además, a través del Fondo Estratégico de la Organización Panamericana de la Salud se ha enviado a Venezuela, Bolivia, Colombia y Panamá.

Publicado en Noticias

Axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Phama) recibió la aprobación de la agencia regulatoria estadounidense para el tratamiento de pacientes con linfoma no Hodgkin (LNH) de células B agresivo recidivante / refractario que no son elegibles para el trasplante autólogo de células madre.
Esta aprobación se da después de la de tisagenlecleucel-T (Kymriah, Novartis), la primera terapia en ingresar al mercado que usa la tecnología CAR. Indicado para uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes (de 3 a 25 años) con leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria (LLA), el producto recibió la luz verde el 30 de agosto.

La terapia implica la ingeniería de las células T de un paciente para expresar un CAR que luego direccionará al antígeno CD19, una proteína expresada en la superficie celular de linfomas de células B y leucemias. Luego, las células son redirigidas para matar las células cancerosas.
Las células CAR T han demostrado resultados en ensayos clínicos en pacientes con cánceres hematológicos recidivantes / refractarios, que tienen opciones terapéuticas limitadas o carecen de ellas. En algunos casos, una dosis del tratamiento ha erradicado la enfermedad.

Alta tasa de respuesta

La aprobación de hoy se basa en los datos del ensayo pivotal ZUMA-1 para axicabtagene ciloleucel, que se realizó en 101 pacientes con LNH agresivo, en colaboración con el Instituto Nacional del Cáncer. La compañía publicó los resultados finales en febrero de 2017, http://ir.kitepharma.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1014817, que mostró una tasa de respuesta general (ORR) en el 82% de los pacientes y una respuesta completa (CR) en el 54% .

A los 6 meses, el ORR se mantuvo en el 41% de los pacientes y CR en el 36%.
Además, cinco de los 101 pacientes (5%) continúan experimentando respuestas parciales (PR) altamente significativas y duraderas con mínimas anomalías en las tomografías por emisión de positrones. Uno de estos RP se convirtió a un CR en el mes 9, informó la compañía.

El fabricante aún no ha anunciado cuánto costará este nuevo tratamiento. Las inmunoterapias no solo han abierto nuevos caminos en innovación sino también en costos. Novartis había anunciado que tisagenlecleucel-T tendría un precio de $ 475.000, lo que bien podría estar probando los límites de lo que las compañías de seguros y los pacientes pueden estar dispuestos a pagar, pero también se ha señalado que esta es una terapia “única potencialmente curativa”. En casos exitosos, el tratamiento de una sola vez puede erradicar la enfermedad. El paralelo más cercano son los trasplantes de médula ósea, que cuestan alrededor de $ 800.000 para un trasplante alogénico de médula ósea en los Estados Unidos y alrededor de $ 350.000 para un trasplante autólogo, aunque estos costos varían considerablemente.

Riesgo de eventos adversos graves

Sin embargo, estas terapias pueden asociarse con una toxicidad grave, y se han producido muertes relacionadas con el tratamiento en ensayos clínicos. Este riesgo había llevado a restringir el uso de la terapia a centros especialmente certificados.
En ensayos clínicos, CRS se ha tratado con éxito con un bloqueador de interleucina-6, tocilizumab (Actemra, Genentech), que ya se comercializa para su uso en la artritis reumatoide. La FDA ahora ha ampliado su indicación para incluir el tratamiento de CRS grave o potencialmente mortal inducido por células T CAR en pacientes de 2 años de edad o mayores. La agencia notó que en los ensayos clínicos entre pacientes tratados con células T CAR, el 69% de los pacientes tenían resolución completa de CRS dentro de 2 semanas después de una o dos dosis de tocilizumab.

El riesgo de estas toxicidades agudas únicas, que son infrecuentes con otras terapias contra el cáncer, ha impulsado el desarrollo de un marco para tratarlas sistemáticamente. Los médicos del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas en Houston elaboraron una guía que aborda el síndrome de encefalopatía relacionada con las células T y CRS (CRES).
También se han observado otros efectos secundarios graves con la terapia con células T CAR. En el ensayo ZUMA-1, se incluyeron anemia (43%), neutropenia (39%), disminución del recuento de neutrófilos (32%), neutropenia febril (31%), recuento de glóbulos blancos (29%), trombocitopenia (24% ), encefalopatía (21%) y disminución del recuento de linfocitos (20%). Se observó CRS de grado 3 o superior en el 13% de los pacientes y eventos neurológicos en el 28%, pero no hubo casos de edema cerebral.
Debido al riesgo de eventos adversos graves, axicabtagene ciloleucel ha sido aprobado con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS), que incluye elementos para garantizar un uso seguro (ETASU). La FDA ha restringido el uso de estos agentes a centros especialmente certificados. La certificación requeriría que todo el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de la terapia de células CAR T se capacite para reconocer y gestionar los CRS y los eventos neurológicos. Además, los pacientes también deben estar informados de los posibles efectos secundarios graves y de la importancia de regresar rápidamente al sitio de tratamiento si se desarrollan efectos secundarios.
Para evaluar más a fondo la seguridad a largo plazo, la FDA también exige que el fabricante realice un estudio observacional posterior a la comercialización.

Publicado en Noticias

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó ixazomib, el primer y único inhibidor oral del proteosoma, indicado en combinación con lenalidomida y dexametasona para el tratamiento de pacientes con Mieloma Múltiple que han recibido al menos una terapia previa. Se presenta en forma de cápsulas que se toman en casa, tan sólo una vez por semana, durante tres semanas de un ciclo de 28 días.

El Mieloma Múltiple es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a la médula ósea y representa el segundo tipo de cáncer hematológico en importancia luego del Linfoma. Causado por la proliferación de células plasmáticas malignas en la médula ósea, tiene mayor incidencia en personas a partir de los 60 años.

“La aprobación de ixazomib por parte de la ANMAT representa un paso muy importante en el tratamiento del Mieloma Múltiple ya que brinda a los pacientes un inhibidor oral del proteosoma como parte de una terapia triple altamente activa” señaló la Dra. Carla Amigo, Directora Médica de Takeda.

“Los datos derivados del ensayo TOURMALINE-MM1 demuestran que el tratamiento triple oral basado en ixazomib es eficaz para prolongar la supervivencia libre de progresión, por encima del beneficio clínico observado con lenalidomida y dexametasona, con un perfil de seguridad aceptable. Más aún, se realizó una evaluación de los pacientes más frecuentes en el contexto del mieloma múltiple refractario / recurrente, como los pacientes de edad avanzada, pacientes con insuficiencia renal moderada, enfermedad de cadena ligera y de aquellos con citogenética de alto riesgo. Los pacientes se trataron hasta la progresión de la enfermedad para determinar la efectividad de ixazomib en el tratamiento del mieloma múltiple recaído/refractario y los resultados fueron muy alentadores", agregó la Dra. Amigo.

“En estos últimos 20 años, hemos avanzado significativamente en la comprensión de este raro tipo de cáncer a través de la investigación clínica. En Takeda estamos orgullosos de seguir brindando terapias innovadoras a todos los pacientes y proporcionarles una esperanza continua”, dijo Martín Weinstabl, Head of Specialty Care Business de Takeda. "La aprobación de ixazomib ofrece una opción adicional altamente necesaria en el tratamiento del Mieloma Múltiple, y abre la puerta a una terapia combinada triple completamente oral”, agregó Weinstabl.

La aprobación por parte de la ANMAT de ixazomib se basa en los resultados del estudio clínico de fase 3, el TOURMALINE-MM1, primer estudio doble ciego, controlado con placebo con un inhibidor del proteosoma, y el primero de los cinco ensayos clínicos en curso de Fase 3 con los resultados disponibles. El programa completo TOURMALINE incluyó a 3.000 pacientes hasta la fecha en 40 países. Los resultados de la investigación se presentaron en la 57ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología el 7 de diciembre de 2015.

“No queremos dejar de mencionar y agradecer muy especialmente a todos los pacientes involucrados en este proceso. Su fuerza increíble y su invaluable participación, junto con el compromiso de Takeda, asumido hace 20 años, hicieron que ixazomib hoy sea una opción eficaz y segura", concluyó Weinstabl.

Publicado en Noticias
Martes, 10 Octubre 2017 13:56

FDA aprueba device para apnea

Se trata de Remedē System, un dispositivo implantable que monitorea las señales respiratorias del paciente durante el sueño y estimula un nervio para mover el diafragma y restablecer la respiración normal.

El producto, que recibió el OK del organismo para ser utilizado en personas con apnea central del sueño, de moderada a severa, es implantado por un cardiólogo sin el uso de anestesia general.

Remedē System lleva la firma de la norteamericana Respicardia, una compañía enfocada en terapias cardiovasculares y respiratorias.

 

Fuente: Pharmabiz

Publicado en Noticias

Se trata del primer fármaco biotecnológico que resulta de la investigación de Dompé para el tratamiento de la queratitis neurotrófica entre moderada y grave se fabrica en Italia

 

Dompé, una compañía biofarmacéutica italiana, anuncia que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de las gotas oftálmicas cenegermin para el tratamiento de la queratitis neurotrófica moderada y grave. Esto le convierte en el primer tratamiento biotecnológico autorizado para esta indicación específica en Europa, que responde a las necesidades de los pacientes afectados por esta enfermedad oftálmica rara, pero gravemente debilitadora, que causa pérdida de visión. Es el primer fármaco aprobado en Europa para el tratamiento de esta enfermedad rara.

Detrás del desarrollo de cenegermin hay décadas de investigación bajo la marca "Fabricado en Italia", procedentes de los estudios de la premiada Nobel Rita Levi Montalcini, que descubrió el factor de crecimiento nervioso (NGF). Esto conducirá a la colaboración entre Dompé y los principales centros de excelencia en oftalmología de todo el mundo.
"La queratitis neurotrófica es una enfermedad rara que es particularmente debilitadora y, hasta ahora, ha sido una preocupación sanitaria no resuelta para los pacientes. La autorización obtenida por la Comisión Europea es un hito para los pacientes afectados por la enfermedad, para la investigación en este sector y para nuestra compañía", afirmó Eugenio Aringhieri, CEO de Dompé Pharmaceuticals. "Nuestro primer fármaco de biotecnología se obtuvo gracias al trabajo de un equipo cualificado y apasionado que ha creído en este proyecto desde el principio y gracias a la colaboración constante con una excelente comunidad médica, que ha contribuido al desarrollo del producto en sus varias fases en centros nacionales e internacionales. Es un trayecto largo, complejo pero emocionante que nunca termina y que empieza con este importante paso regulatorio. Los siguientes pasos serán decisivos para poner el producto a disposición de otras áreas fuera de Europa y para otras indicaciones médicas".
Cenegermin es el nombre del principal ingrediente activo del fármaco, y es la versión recombinante del factor de crecimiento nervioso (NGF) humano, desarrollada y preparada mediante un proceso de producción biotecnológico único para Dompé. Cenegermin es una proteína casi idéntica a la que el cuerpo humano produce y que está íntimamente relacionada con el desarrollo, mantenimiento y supervivencia de las células nerviosas [2]. Se administra en forma de gotas oftálmicas en pacientes con queratitis neurotrófica entre moderada y grave; esta formulación/tratamiento puede ayudar a restaurar los procesos de cicatrización habituales en el ojo y reparar el daño corneal.
"La causa de la queratitis neurotrófica está vinculada al daño del nervio trigémino, uno de los nervios responsable de la integridad anatómica y funcional del ojo, que puede conducir a la pérdida de sensibilidad corneal", dijo el Prof. J. M. Benitez del Castillo, Catedrático de Oftalmología en la Universidad Complutense de Madrid. "En los casos más graves, puede conducir a úlceras, necrosis aséptica y perforación corneal, lo que resulta en la importante pérdida de visión de los pacientes afectados[3]. Considerando la gravedad de la enfermedad y la falta de alternativas viables, tener una opción terapéutica que pueda actuar sobre las lesiones corneales es de gran importancia para los pacientes y, en segundo lugar, para la comunidad oftalmológica".
Cenegermin se desarrolló en el Centro de I+D y producción Dompé de L'Aquila, gracias a la tecnología de ADN recombinante, con el uso de bacterias en las que se introduce un gen (ADN) que permite que las mismas bacterias produzcan el factor de crecimiento humano por sí solas.
"Creo que es un gran éxito haber conseguido el primer factor de crecimiento nervioso desde el descubrimiento de Rita Levi Montalcini tras tantos años de duro trabajo, y convertirlo en una terapia que esté ya autorizada a nivel europeo. Es una confirmación más de que es posible crear una investigación innovadora en Italia, y que el sector farmacéutico en nuestro país es globalmente competitivo", explicó Sergio Dompé, director general de Dompé Pharmaceuticals. "En este momento, mis pensamientos y gratitud están en todos los investigadores que han participado en tantos países y en varios cargos en el proyecto, haciendo una contribución esencial a la creación de este nuevo fármaco, pero especialmente la profesora Rita Levi Montalcini; esta investigación nació de su brillante intuición".


El proceso de registración del fármaco está en marcha también en Estados Unidos, donde Dompé ha empezado la presentación a la FDA de la primera parte de la solicitud de registro (Biologics License Application) a través de un proceso llamado "presentación progresiva". Finalmente, en Japón el diálogo ha comenzado con la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) para definir el plan de desarrollo en la misma dirección.

Publicado en Noticias