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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el lunes un tratamiento para la fibrosis quística que podrá ser utilizado en personas de más de 12 años con al menos una copia de las 26 mutaciones o ambas de la más común DF508.

El tratamiento, que se venderá bajo la marca Symdeko, agrega el nuevo medicamento tezacaftor a Kalydeco aprobado previamente (ivacaftor) y se espera que forme la columna vertebral de combinaciones triples eventuales que podrían tratar hasta 90 por ciento de los pacientes con la enfermedad que conduce a infecciones pulmonares graves y deterioro de la función pulmonar.

Los medicamentos actuales pueden ayudar a alrededor del 45%o de la población que sufre de fibrosis quística, informó la agencia Reuters.

El mes pasado, Vertex publicó datos de los ensayos clínicos de dos combinaciones triples propuestas que muestran mejoras altamente significativas estadísticamente en el volumen de aire exhalado en una prueba de función pulmonar estándar.

La compañía dijo que comenzará a vender Symdeko a las farmacias esta semana. Los tratamientos de Vertex, Kalydeco, Orkambi y ahora Symdeko, abordan la causa subyacente de la fibrosis quística, en lugar de solo los síntomas.

“Symdeko es una opción de tratamiento importante para los pacientes que nunca iniciaron o suspendieron Orkambi, y también proporciona un mayor beneficio sobre Kalydeco solo”, dijo en un comunicado el Dr. Patrick Flume, director del Centro de Fibrosis Quística de la Universidad Médica de Carolina del Sur.

Symdeko fue aprobado para pacientes con FQ de 12 años o más que tienen dos copias de la mutación del gen F508del o que tienen al menos una mutación que responde al tezacaftor/ivacaftor.

Fuente: El País – Uruguay

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Con el apoyo del Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI), Gador, laboratorio de capitales nacionales y con una trayectoria en el país de 78 años, desarrolló enteramente en el país un medicamento que no sólo mejora los síntomas de las personas que padecen fibrosis quística sino que actúa sobre la base clínica de la enfermedad.

Hasta ahora la única opción para acceder a un medicamento para tratar esa patología que afecta a uno de cada 7 mil recién nacidos era bajo un régimen especial de importación, con largos y costosos trámites que en muchos casos generaban su falta de disponibilidad en el país.

“El INTI nos dio la llave para lograr el desarrollo de uno de los dos ingredientes activos de la formulación que sintetizamos en nuestro laboratorio; se convirtió así en un eslabón clave dentro de la cadena productiva”, dice Dora Tombari, gerente de Investigación, Desarrollo y Producción Farmoquímica de Gador, compañía farmacéutica que puso en el mercado el medicamento a un precio significativamente menor que el importado.

El diseño de nuevos fármacos no sólo implica la síntesis o el descubrimiento de una molécula activa. Es necesario además conseguir que el organismo del paciente la incorpore en un sitio preciso y de una forma determinada, a lo largo de un tiempo establecido, situaciones que implican sortear diversos obstáculos.

“Uno de los principios activos requería un procesamiento especial, con una tecnología que no teníamos, y eso nos generó inicialmente la sensación de que el proyecto no era posible”, señala Nélida Mondelo, gerente de Investigación y Desarrollo de Gador. Diez años de conocimiento del trabajo de los profesionales de INTI-Química y un contrato de confidencialidad dieron el impulso adecuado al inicio del trabajo conjunto.

“Para nosotros ha sido esencial el trabajo con el INTI, porque teníamos que sugerir a nuestra compañía la compra de un equipo muy costoso, su instalación y la capacitación de la gente para usarlo. No podíamos hacerlo sin una prueba de que el proyecto era viable”, dice Mondelo.

“Mediante una tecnología que manejamos desde hace mucho tiempo pudimos transformar la forma cristalina de un principio activo que la empresa Gador había sintetizado, mejorando de esa manera su solubilidad”, explica María Victoria Defain, coordinadora de la Unidad Técnica Tecnología de Nuevos Procesos y Productos de INTI-Química.

La mejora en la solubilidad impacta sobre la biodisponibilidad del fármaco, logrando que alcance el sitio de acción para ejercer su efecto. Además, la tecnología utilizada por el INTI permitió disminuir el número de etapas de cristalización del principio activo con la consecuente reducción de los costos y del impacto ambiental.

Fibrosis quística

Quienes padecen fibrosis quística deben tomar distintas medicaciones los 365 días del año. Y su falta genera enormes trastornos al paciente y su grupo familiar. Se trata de una enfermedad genética hereditaria que altera el normal funcionamiento de las glándulas de secreción causando daño en distintos órganos del cuerpo como el aparato respiratorio, páncreas e hígado. Los pulmones de quienes tienen FQ suelen ser los órganos más frecuentemente afectados debido a que, al modificarse la fluidez de las secreciones, éstas dejan de actuar como barrera de defensa ante las infecciones.

Fuente: INTI (Argentina)

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Científicos del INTI Química desarrollaron con la empresa farmacéutica argentina Gador un nuevo medicamento de fabricación nacional para el tratamiento de la fibrosis quística, como sustituto de un remedio hasta ahora importado.

El INTI colaboró durante dos años con el laboratorio en el desarrollo del principio activo para mejorar su biodisponibilidad mediante la tecnología de secado por spray. Gracias a esto, lograron “que este activo se solidifique de manera amorfa, y la gran ventaja de esto es que se solubiliza y absorbe mejor en el tracto gastrointestinal” optimizando así las cualidades de un medicamento que se administra por vía oral, explicó a Télam Radio Victoria Defain, integrante del Centro INTI-Química.

Este principio activo, ivacaftor, en combinación con otro llamado lumacaftor ha sido lanzado al mercado local bajo el nombre de Lucaftor, y ha sido aprobado para el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad pulmonar crónica muy común en niños y adultos jóvenes, potencialmente mortal.

Este desarrollo pone al alcance de los pacientes una nueva clase terapéutica para tratar esta enfermedad, los denominados moduladores de la proteína CFTR, y por ser de producción nacional favorecerá la accesibilidad al tratamiento de estos pacientes, sostiene el INTI.

“Previamente este medicamento se importaba, bajo la forma de tratamiento compasivo via ANMAT“, dijo Defain. “Esto requería una serie de trámites que llevan su tiempo, la importación, el pago de impuestos, y encarecía el precio del producto”, explicó.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), dependiente del Ministerio de Salud, se encarga de llevar adelante los procesos de autorización para la importación de medicinas.

Las “recetas de uso compasivo” son para pacientes con patologías a las que se les prescribe medicación que no se comercializa en la Argentina, para que puedan ingresarla desde el exterior.

Fuente: Ambito Financiero

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