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La FDA, anunció la aprobación de Qalsody, de Biogen, para el tratamiento de una forma de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig. El producto, que fue aprobado bajo la modalidad de aprobación acelerada, se convierte en el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la enfermedad.

Qalsody, a base de tofersen, se podrá usar en los Estados Unidos para tratar a pacientes de ELA con mutaciones en un gen específico que conduce a la acumulación de niveles tóxicos de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1).

El producto está diseñado para bloquear los mensajeros genéticos para suprimir la producción. Se administra por vía intratecal en tres dosis de carga a intervalos de 14 días seguidas de dosis de mantenimiento una vez cada 28 días. La aprobación se basa en datos que mostraron niveles reducidos de proteína de neurofilamento, un indicador de la degeneración de las células nerviosas que se cree que está relacionado con la progresión de los síntomas de la enfermedad.