Hoy en Revista Dosis

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) amplió el uso de la droga eltrombopag para el tratamiento de la anemia aplásica severa, un desorden hematológico poco frecuente, de curso muy agresivo, que de no ser tratado puede llegar a ser fatal. La aprobación es en primera línea, es decir, como primer escalón de tratamiento, tanto para adultos como niños a partir de 6 años, en combinación con la terapia inmunosupresora estándar (ciclosporina + globulina antilinfocitaria), el esquema terapéutico que se viene utilizando desde hace más de 30 años.

Esta nueva terapia oral, desarrollada por el laboratorio Novartis y presente en más de 90 países para el tratamiento de distintas afecciones, es un agonista del receptor de trombopoyetina y ya estaba aprobada en nuestro país para los pacientes con  anemia aplásica severa que tuvieron una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora. También está indicada para adultos y niños con otras enfermedades como púrpura trombocitopénica autoinmune que no responden a otras terapias y para la trombocitopenia asociada a hepatitis C.

 

A partir de esta nueva aprobación, la comunidad médica dispone de una nueva alternativa de tratamiento muy efectiva, que en combinación con la terapia inmunosupresora, demostró alcanzar excelentes resultados en el control de esta compleja enfermedad.

 

Avaló esta nueva aprobación un estudio prospectivo fase 1-2 que incluyó 92 pacientes con terapia inmunosupresora más eltrombopag en primera línea. El estudio consistió en tres cohortes diferenciadas en el tiempo de iniciación y la duración del uso de eltrombopag. La evaluación primaria fue la respuesta hematológica completa a los seis meses. También se evaluó la respuesta global, sobrevida, recaída y evolución clonal. La mejor respuesta se vio en la cohorte en que se iniciaba eltrombopag junto con los otros inmunosupresores (ciclosporina y globulina antitimocítica)  por una duración de 6 meses (respuesta completa de 58%, respuesta global de 94%). Actualmente, se están enrolando pacientes en un estudio fase 3 comparativo con y sin el uso de eltrombopag en primera línea.

En la anemia aplásica, la médula ósea deja de producir la cantidad necesaria de células sanguíneas nuevas, siendo ésta reemplazada por tejido adiposo. La enfermedad se manifiesta con fatiga, palidez, dificultad respiratoria (secundaria a la anemia), hematomas o sangrado espontáneo (como consecuencia de la disminución de plaquetas) e infecciones frecuentes (por el descenso de los glóbulos blancos), entre otros signos y síntomas.

Está considerada una enfermedad rara y grave, que puede presentarse a cualquier edad, teniendo dos picos, uno entre los 15 y 25 años y otro entre los mayores de 60. En ciertos casos hay factores ambientales (tóxicos, infecciones) y en otros casos (llamada idiopática) no se encuentran factores desencadenantes.

“Esta es una enfermedad compleja de abordar, en la cual el trasplante de médula ósea con un donante hermano HLA idéntico es el tratamiento estándar de elección. Sólo un tercio de los pacientes cuentan con un hermano histoidéntico por eso es particularmente positivo poder contar con esta alternativa de tratamiento”, concluyó la Dra. Watman.

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La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó la solución inyectable de Emgality (galcanezumab-gnlm) para el tratamiento de la cefalea episódica en adultos.

 

El dolor de cabeza en racimo es una forma de dolor de cabeza que produce un dolor extremo, a menudo a la misma hora del día, durante varias semanas o meses. Los dolores de cabeza están acompañados por síntomas que pueden incluir: ojos inyectados en sangre, lagrimeo excesivo, caída de los párpados, secreción nasal y/o congestión nasal y sudoración facial. Algunas personas experimentan inquietud y agitación. Los ataques de cefalea en racimo pueden ocurrir varias veces al día, generalmente durando entre 15 minutos y tres horas.

 

La eficacia de Emgality para el tratamiento de la cefalea en racimos episódica se demostró en un ensayo clínico que comparó el fármaco con placebo en 106 pacientes.

 

 

El ensayo midió el número promedio de cefaleas en racimos por semana durante tres semanas y comparó los cambios promedio desde el inicio en los grupos de Emgality y placebo. Durante el período de tres semanas, los pacientes que tomaron Emgality experimentaron 8.7 menos ataques semanales de cefalea en racimos que los que tuvieron al inicio del estudio, en comparación con 5.2 ataques menos para los pacientes que recibieron placebo.

 

Existe un riesgo de reacciones de hipersensibilidad con el uso de Emgality. Si se produce una reacción de hipersensibilidad grave, se debe suspender el tratamiento. Las reacciones de hipersensibilidad pueden ocurrir días después de la administración y pueden prolongarse. El efecto secundario más frecuente informado por los participantes en los ensayos clínicos fue la reacción en el lugar de la inyección.

 

Se aplica como autoinyección. Fue aprobado por primera vez por la FDA en septiembre de 2018 para el tratamiento preventivo de la migraña en adultos. La FDA otorgó la aprobación de Emgality a Eli Lilly.

La FDA otorgó a esta solicitud prioridad de revisión  y designación de terapia avanzada.

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Una nueva indicación fue aprobada por la agencia regulatoria de Estados Unidos para el antipsicótico atípico cariprazina. El fármaco actúa como un agonista parcial de los receptores de dopamina D2 y D3 con una alta afinidad por los receptores D3. Se amplía el uso del medicamento para tratar los episodios depresivos asociados con el trastorno bipolar I (depresión bipolar) en adultos.

El medicamento también está aprobado para tratar episodios maníacos o mixtos asociados con el trastorno bipolar I en adultos y esquizofrenia en adultos.

La nueva aprobación de la FDA se basa en 3 ensayos fundamentales, incluidos RGH-MD-53, RGH-MD-54 y RGH-MD-56, en los que la cariprazina demostró una mejoría mayor que la del placebo para el cambio desde el inicio hasta la semana 6 en el puntaje total de la escala de calificación de la depresión Montgomery Asberg (MADRS), según Allergan. En los 3 estudios, la dosis de 1,5mg de cariprazina demostró significación estadística sobre el placebo; además, en RGH-MD-54, la dosis de 3mg de cariprazina demostró significación estadística sobre el placebo.

Los eventos adversos comunes informados en los ensayos principales fueron náuseas, acatisia, inquietud y síntomas extrapiramidales.

Fuente: Specialty Pharmacy Times

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La FDA aprobó extender la indicación de la teduglutida de Takeda Pharmaceuticals (Gattex) para inyectar a pacientes pediátricos de 1 año o más con síndrome del intestino corto (SBS) que necesitan nutrición o líquidos adicionales de la alimentación intravenosa (IV), informó la compañía.

Los niños con SBS no pueden absorber suficientes nutrientes y líquidos de lo que comen y beben solos. Un objetivo del tratamiento con SBS es restaurar la capacidad del paciente para absorber nutrientes y reducir la dependencia a largo plazo del soporte parenteral (PS).

Según Takeda, la teduglutida es el primer y único medicamento que imita al péptido-2 similar al glucagón (GLP-2) que se produce de forma natural. La dosis recomendada de GATTEX tanto para adultos como para pacientes pediátricos es de 0,05mg / kg una vez al día mediante inyección subcutánea. No se recomienda el uso del kit GATTEX 5mg en pacientes pediátricos que pesen menos de 10kg.

En un estudio farmacodinámico en adultos, se demostró que la teduglutida mejora la cantidad de líquidos absorbidos por los intestinos.

En un estudio pediátrico de 24 semanas, la teduglutida ayudó a reducir el volumen diario de PS requerido y el tiempo empleado en administrar PS. Algunos niños lograron la libertad total de PS. Cincuenta y nueve pacientes pediátricos de 1 a 17 años de edad con SBS eligieron recibir teduglutida o atención estándar (SOC). Los pacientes que eligieron recibir el tratamiento con teduglutida fueron aleatorizados posteriormente de forma doble ciego a 0,025mg / kg / día (n = 24) o 0,05mg / kg / día (n = 26), mientras que 9 pacientes se inscribieron en el grupo SOC.

Fuente: Specialty Pharmacy Times

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La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Anunció hoy la aprobación de Dengvaxia, la primera vacuna aprobada para la prevención de la enfermedad del dengue causada por todos los serotipos del virus del dengue (1, 2, 3 y 4) en personas de 9 a 16 años de edad que hayan sido confirmadas por laboratorio. Infección por dengue y que viven en zonas endémicas.

El dengue es endémico en los territorios de los Estados Unidos de Samoa Americana, Guam, Puerto Rico y las Islas Vírgenes de los Estados Unidos.

"La enfermedad del dengue es la enfermedad viral transmitida por mosquitos más común en el mundo y la incidencia mundial ha aumentado en las últimas décadas", dijo Anna Abram, subcomisionada de la FDA para políticas, legislación y asuntos internacionales.

“La FDA se compromete a trabajar de manera proactiva con nuestros socios en los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de los EE. UU., Así como con socios internacionales, incluida la Organización Mundial de la Salud, para combatir las amenazas para la salud pública, incluso facilitando el desarrollo y la disponibilidad de productos médicos para abordar las enfermedades infecciosas emergentes. Si bien no hay cura para la enfermedad del dengue, la aprobación de hoy es un paso importante para ayudar a reducir el impacto de este virus en las regiones endémicas de los Estados Unidos ".

Los CDC estiman que más de un tercio de la población mundial vive en áreas con riesgo de infección por el virus del dengue que causa la fiebre del dengue, una de las principales causas de enfermedad entre las personas que viven en los trópicos y subtrópicos.

La primera infección con el virus del dengue generalmente no produce síntomas o es una enfermedad leve que puede confundirse con la gripe u otra infección viral. Una infección posterior puede llevar al dengue grave, incluida la fiebre hemorrágica del dengue (FHD), una forma más grave de la enfermedad que puede ser mortal.

Los síntomas pueden incluir dolor de estómago, vómitos persistentes, sangrado, confusión y dificultad para respirar. Aproximadamente el 95 por ciento de todos los casos graves / hospitalizados de dengue están asociados con la segunda infección por el virus del dengue. Debido a que no hay medicamentos específicos aprobados para el tratamiento de la enfermedad del dengue, la atención se limita al manejo de los síntomas.

Cada año, se calcula que alrededor de 400 millones de infecciones por el virus del dengue se producen en todo el mundo, según los CDC. De estos, aproximadamente 500,000 casos se convierten en FHD, lo que contribuye a aproximadamente 20,000 muertes, principalmente entre niños. Aunque los casos de dengue son raros en los EE. UU. continentales, la enfermedad se encuentra regularmente en Samoa Americana, Puerto Rico, Guam, las Islas Vírgenes de los EE. UU., Así como en América Latina, el sudeste de Asia y las islas del Pacífico.

"La infección por un tipo de virus del dengue generalmente brinda inmunidad contra ese serotipo específico, pero una infección subsiguiente por cualquiera de los otros tres serotipos del virus aumenta el riesgo de desarrollar una enfermedad severa del dengue, lo que puede llevar a la hospitalización o incluso a la muerte", dijo Peter Marks, MD, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

"Como la segunda infección con dengue suele ser mucho más grave que la primera, la aprobación de esta vacuna por parte de la FDA ayudará a proteger a las personas previamente infectadas con el virus del dengue del desarrollo posterior de la enfermedad".

La seguridad y la efectividad de la vacuna se determinaron en tres estudios aleatorizados, controlados con placebo, con aproximadamente 35,000 individuos en áreas endémicas de dengue, incluyendo Puerto Rico, América Latina y la región de Asia Pacífico.

Se determinó que la vacuna era aproximadamente un 76 por ciento efectiva en la prevención de la enfermedad del dengue sintomática confirmada en el laboratorio en individuos de 9 a 16 años de edad que previamente tenían la enfermedad confirmada por laboratorio. La dengvaxia ya ha sido aprobada en 19 países y en la Unión Europea.

Los efectos secundarios más comúnmente informados por aquellos que recibieron Dengvaxia fueron dolor de cabeza, dolor muscular, dolor en las articulaciones, fatiga, dolor en el lugar de la inyección y fiebre de bajo grado. La frecuencia de los efectos secundarios fue similar en todos los receptores de Dengvaxia y placebo y tendió a disminuir después de cada dosis posterior de la vacuna.

El dengvaxia no está aprobada para su uso en personas que no hayan sido infectadas previamente por ningún serotipo del virus del dengue o para quienes se desconoce esta información.

Esto se debe a que en personas que no han sido infectadas con el virus del dengue, la dengvaxia parece actuar como una primera infección del dengue, sin infectar realmente a la persona con el virus del dengue de tipo salvaje, de modo que una infección subsiguiente puede resultar en una enfermedad grave del dengue.

Los profesionales de la salud deben evaluar a las personas para detectar una infección previa de dengue para evitar la vacunación de personas que no han sido infectadas previamente por el virus del dengue.

Esto puede evaluarse a través de un registro médico de una infección previa por dengue confirmada en el laboratorio o mediante pruebas serológicas (pruebas con muestras de sangre del paciente) antes de la vacunación.

La dengvaxia es una vacuna viva y atenuada que se administra como tres inyecciones separadas, con la dosis inicial seguida de dos inyecciones adicionales administradas seis y doce meses después.

La FDA otorgó esta solicitud Revisión de prioridad y un Vale de Revisión de prioridad de enfermedades tropicales en un programa destinado a alentar el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para la prevención y el tratamiento de ciertas enfermedades tropicales. La aprobación fue otorgada a Sanofi Pasteur.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., Protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, vacunas y otros productos biológicos para uso humano y dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica de nuestra nación y de regular los productos de tabaco.

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el martes un medicamento para la osteoporosis que representa el primer enfoque de tratamiento nuevo en casi dos décadas, una estrategia basada en una rara mutación genética en personas con huesos tan densos que nunca se rompen.

Los tratamientos estándar, los bifosfonatos, detienen la pérdida de hueso pero no lo reconstruyen. Las alternativas, la hormona paratiroidea y un derivado, forman hueso pero también lo descomponen, limitando el efecto terapéutico.

El nuevo medicamento, romosozumab (Evenity), desarrollado por Amgen en colaboración con la compañía farmacéutica belga UCB, restaura el hueso sin descomponerlo, según los hallazgos de dos grandes ensayos clínicos.

Fue aprobado solo para mujeres posmenopáusicas con un alto riesgo de fractura, y llevará una advertencia en su etiqueta de que puede aumentar el riesgo de ataque cardíaco o accidente cerebrovascular, señaló la FDA.

Pero también hubo un pequeño e inesperado aumento de ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y muertes súbitas en ese estudio: 50 de 2.040 pacientes, o el 2.5 por ciento, tomando Evenity, en comparación con 38 de 2.014, o el 1.9 por ciento, tomando aldendronato.

El efecto se observó en uno de los dos grandes ensayos clínicos, pero no en el otro.

La FDA informó que está requiriendo la advertencia en el prospecto del medicamento que destaque que las personas que tuvieron un ataque cardíaco o un derrame cerebral en el último año no deberían usar el medicamento. Los médicos también deben considerar la prescripción de este medicamento a pacientes con alto riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Los pacientes que tienen un ataque al corazón o un derrame cerebral mientras toman Evenity deben dejar de tomar el medicamento.

Los efectos secundarios pueden incluir dolor en las articulaciones y dolores de cabeza e irritación en el lugar de la inyección.

La agencia exige a la empresa que realice un estudio posterior a la comercialización acerca de los riesgos cardiovasculares.

Es difícil saber qué hacer con el posible riesgo, dijo el Dr. Bart Clarke, profesor de medicina en la Clínica Mayo y presidente de la American Society for Bone and Mineral Research. “Tal vez haya algo único en esos pacientes”, dijo.

Amgen no reveló el precio en el momento de la aprobación y dijo que se divulgaría la próxima semana.

El nuevo medicamento se aplicará como inyección mensual.

La nueva droga tiene una historia sorprendente.

 

En 1964, los investigadores comenzaron a estudiar un grupo inusual de pacientes afrikáneres en Sudáfrica. Eran altos y pesados, pero no gordos. En cambio, sus huesos eran grandes y densos.

Sus huesos crecieron tan profusamente que sus cabezas se distorsionaron: sus mandíbulas eran grandes y un crecimiento excesivo de hueso en sus cráneos chocaba con los nervios, a menudo causando sordera o parálisis facial. Muchos tenían terribles dolores de cabeza. En algunos, los dedos índice y medio se fusionaron.

En 2001, los científicos informaron que todos estos efectos se debían a una única mutación genética. El hallazgo llevó a los investigadores a comprender cómo el cuerpo controla la construcción de huesos.

Los huesos se encuentran en un estado de flujo constante, construido y descompuesto por el cuerpo. En la osteoporosis, el equilibrio se rompe: se descompone más hueso del que se produce.

Las células óseas producen una proteína llamada esclerostina que detiene la producción de hueso y aumenta su descomposición. La mutación genética en los pacientes afrikáneres detiene la producción de esclerostina, por lo que sus cuerpos continúan formando huesos sin freno.

Los científicos razonaron que si podían imitar la mutación bloqueando la esclerostina con un anticuerpo, las personas con osteoporosis deberían formar más hueso.

Una vez que aumenta la densidad ósea, los pacientes pueden dejar de tomar el medicamento bloqueador de la esclerostina y cambiar a un medicamento más antiguo para mantener el hueso nuevo. Los estudios en animales fueron exitosos, al igual que los ensayos clínicos, que culminaron en dos estudios grandes en los que participaron más de 10.000 mujeres posmenopáusicas.

En un ensayo, se comparó Evenity con un placebo; en el otro, se comparó con un bifosfonato. En ambos estudios, las mujeres que tomaron Evenity terminaron con más hueso y menos fracturas.

En enero, un comité asesor de FDA, que votó 18 a 1 para su aprobación, revisó a Evenity, pero pidió a Amgen que investigue más para comprender los posibles efectos secundarios cardiovasculares.

 

Fuente: NYTimes / Gina Kolata / COFA

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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología (ANMAT) aprobó el uso de Nivolumab (anticuerpo monoclonal anti-PD-1) para el tratamiento adyuvante de pacientes con melanoma con compromiso de ganglios linfáticos regionales o metástasis, que han sido sometidos a resección quirúrgica completa.

La Inmuno-oncología, en estadíos más tempranos: el objetivo de la terapia adyuvante es reducir el riesgo de recurrencia tras la resección quirúrgica completa del tumor, de los ganglios linfáticos regionales comprometidos y las metástasis resecables. Esta inmuno-terapia fue estudiada y recientemente aprobada en estadios más tempranos, cubriendo una necesidad médica insatisfecha.

En el estudio clínico de fase 3 CheckMate-238, nivolumab mejoró significativamente la sobrevida libre de recaída de la enfermedad comparado con ipilimumab (anticuerpo monoclonal anti-CTLA-4), en pacientes con melanoma en etapa III B/C (compromiso regional) o etapa IV (enfermedad metastásica) después de resección quirúrgica completa. En este estudio, nivolumab demostró a los 18 meses una sobrevida libre de recaída de la enfermedad (SLR) de 66% comparado con 53% de ipilimumab. En el reciente Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO 2018) se reportó que, a dos años de iniciado el tratamiento, la SLR era de 63% y 50%, respectivamente, consolidando el beneficio de nivolumab como terapia adyuvante a largo plazo.

La reciente aprobación es otro ejemplo de cómo la Inmuno-oncología está transformado el tratamiento del melanoma metastásico, como al igual que muchos otros tipos de cáncer.

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Se trata de obinutuzumab. Se indica en combinación con quimioterapia, seguido de un mantenimiento con el mismo fármaco(no superior a los 2 años), para el tratamiento de pacientes con linfoma folicular no tratados previamente.
 
 
La ANMAT aprobó una nueva terapia de Roche para el tratamiento del linfoma folicular, un subtipo de cáncer de sangre que hasta el momento no tiene cura. Esta enfermedad se diagnostica a 85.000 personas al año, afectando principalmente a personas mayores de 65 años, y requiere de nuevos tratamientos para poder mejorar su calidad de vida y supervivencia.El Linfoma es un tipo de cáncer de la sangre que se divide entre Hodgkin y linfoma no Hodgkin (LNH). El LNH comienza en los glóbulos blancos, conocidos como linfocitos, que son un componente clave del sistema inmunológico. Hay más de 60 tipos diferentes de linfoma no Hodgkin, que también pueden ser clasificados como indolente (de crecimiento lento) o agresivo (de crecimiento rápido), dependiendo de la rapidez con la que se desarrolla.El linfoma folicular es el linfoma indolente más común, representando el 20% de los casos de Linfoma no Hodgkin recién diagnosticados. En todo el mundo esto equivale a 85.000 personas que son diagnosticadas con este subtipo cada año.

 

“Esta enfermedad se diagnostica habitualmente en adultos mayores entre los 60 y 70 años de edad. Tenemos que tener en consideración que este grupo de pacientes hoy tiene una perspectiva de vida de 15 o 20 años más, es decir, hay mucho por hacer por ellos para que lleguen a la vida que tienen prevista desde el punto de vista individual. Es por esto que controlar la enfermedad es un hecho trascendental para su calidad de vida y supervivencia que van a tener”, explicó el Dr. Jorge Milone, Jefe de Servicio de Hematología del Hospital Italiano de La Plata.

Los síntomas del linfoma folicular a menudo aparecen gradualmente y, por lo tanto, pasan desapercibidos por los pacientes y casi el 80% de los casos que se diagnostican en etapas avanzadas de la enfermedad. Aunque la mayoría de los pacientes responden al tratamiento inicial, el linfoma folicular suele reaparecer y se vuelve más difícil de tratar después de cada recaída. La recaída puede ocurrir en cualquier momento, incluso después de años de remisión.

El nuevo tratamiento demostraría un aumento de 5 años en la sobrevida libre de progresión, y una reducción en el porcentaje de pacientes que podría sufrir una recaída, por sobre los resultados de las terapias actualmente disponibles.

“Hasta el momento, esta combinación estaba indicada en pacientes que sufrían recaídas, es decir, a quienes la enfermedad les volvía luego de largos plazos de remisión. A partir de ahora, esta combinación de obinutuzumab con quimioterapia se aprobó para su utilización en primera línea terapéutica, es decir, para tratar a los pacientes de reciente diagnóstico en estadío avanzado de la enfermedad, para poder conseguir respuesta profundas para poder conseguir una mejor sobrevida libre de tumor”, expresó el Dr. Milone.

La autorización de este nuevo tratamiento se ha basado en el estudio GALLIUM, dentro de cual participaron cerca de 1200 pacientes en necesidad de un tratamiento con esta enfermedad. Los resultados con esta nueva terapia superarían en 5 años a las terapias previas, basadas en Rituximab.

Los resultados han demostrado que esta nueva terapia reduce el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte (SLP), en un 34%. Además, se corroboró una reducción de cerca del 50% en el riesgo de reaparición de la enfermedad durante los primeros 2 años, lo cual representa un avance fundamental en el control de esta enfermedad.

“La sobrevida libre de enfermedad tiene una relación directa con la calidad de vida del paciente ya que, un paciente en remisión completa, sin ningún síntoma de linfoma folicular, tendrá una mejor calidad de vida y una gran posibilidad de desarrollar una vida normal” concluyó el Dr. Milone.

Fuente: PM Farma / COFA

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Crysvita (burosumab) es el primer fármaco aprobado para tratar a adultos y niños mayores de 1 año con hipofosfatemia ligada al cromozoma x (XLH), una forma rara y heredada de raquitismo. XLH causa bajos niveles de fósforo en la sangre. Conduce a problemas de crecimiento y desarrollo óseo en niños y adolescentes y problemas con la mineralización ósea a lo largo de la vida.

“XLH difiere de otras formas de raquitismo en que la terapia con vitamina D no es efectiva”, afirmó Julie Beitz, M.D., directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La mayoría de los niños con XLH experimentan piernas arqueadas o dobladas, baja estatura, dolor en los huesos y dolor dental severo. Algunos adultos con XLH experimentan incomodidad persistente o complicaciones, como dolor en las articulaciones, problemas de movilidad, abscesos dentales y pérdida de la audición.

La seguridad y eficacia de burosumab se estudiaron en cuatro ensayos clínicos. En el ensayo controlado con placebo, el 94 por ciento de los adultos que recibieron el medicamento una vez al mes alcanzaron los niveles normales de fósforo en comparación con el 8 por ciento de los que recibieron placebo. En los niños, del 94 al 100 por ciento de los pacientes tratados con burosumab cada dos semanas alcanzaron los niveles normales de fósforo. Tanto en niños como en adultos, los hallazgos de rayos X asociados con XLH mejoraron con la terapia. La comparación de los resultados con una cohorte de historia natural también brindó respaldo para la efectividad de burosumab.

Las reacciones adversas más comunes en adultos que tomaron el medicamento fueron dolor de espalda, dolor de cabeza, síndrome de piernas inquietas, disminución de la vitamina D, mareos y estreñimiento. Las reacciones adversas más comunes en los niños fueron dolor de cabeza, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, disminución de la vitamina D y pirexia (fiebre).

A Crysvita se le otorgó la designación de terapia innovadora (Breakthrough therapy). También recibió la designación de medicamento huérfano.

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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó Cladribina 10 mg en comprimidos (Merck), indicada para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple (EM) recurrente muy activa definida mediante características clínicas o de imagen.

 

Es el primer tratamiento oral de corta duración que proporciona eficacia sobre las medidas clave de actividad de la enfermedad en pacientes con alta actividad de EM recurrente, incluyendo progresión de la discapacidad, tasa anualizada de brotes y actividad reflejada en resonancia magnética.

Es una terapia de reconstitución inmuno-selectiva que simplifica la administración del tratamiento, ya que incluye dos cursos anuales cortos de comprimidos con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años, proporcionando un beneficio duradero de la terapia por hasta cuatro años.

Actúa sobre los linfocitos que se cree que son fundamentales en el proceso patológico de la esclerosis múltiple recurrente (EMR).

Está contraindicada sólo en determinados grupos de pacientes, como por ejemplo aquellos inmunocomprometidos y las mujeres embarazadas.

La aprobación, según informó el laboratorio, se basó en la evidencia que proviene de más de 10 mil años-paciente con más de 2.700 pacientes incluidos en los ensayos clínicos, y hasta 10 años de observación en algunos pacientes.

El programa de desarrollo clínico incluyó evidencia de tres ensayos de Fase III, Clarity, Clarity Extension y Oracle MS, además del ensayo clínico Fase II Onward; y de los datos de seguimiento a largo plazo del registro Premiere a ocho años.

Cladribina comprimidos ya fue aprobada por las autoridades regulatorias en Europa, Canadá, Australia e Israel.

Fuente:

PM Farma / El Ciudadano
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