Hoy en Revista Dosis

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología (ANMAT) aprobó el uso de Nivolumab (anticuerpo monoclonal anti-PD-1) para el tratamiento adyuvante de pacientes con melanoma con compromiso de ganglios linfáticos regionales o metástasis, que han sido sometidos a resección quirúrgica completa.

La Inmuno-oncología, en estadíos más tempranos: el objetivo de la terapia adyuvante es reducir el riesgo de recurrencia tras la resección quirúrgica completa del tumor, de los ganglios linfáticos regionales comprometidos y las metástasis resecables. Esta inmuno-terapia fue estudiada y recientemente aprobada en estadios más tempranos, cubriendo una necesidad médica insatisfecha.

En el estudio clínico de fase 3 CheckMate-238, nivolumab mejoró significativamente la sobrevida libre de recaída de la enfermedad comparado con ipilimumab (anticuerpo monoclonal anti-CTLA-4), en pacientes con melanoma en etapa III B/C (compromiso regional) o etapa IV (enfermedad metastásica) después de resección quirúrgica completa. En este estudio, nivolumab demostró a los 18 meses una sobrevida libre de recaída de la enfermedad (SLR) de 66% comparado con 53% de ipilimumab. En el reciente Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO 2018) se reportó que, a dos años de iniciado el tratamiento, la SLR era de 63% y 50%, respectivamente, consolidando el beneficio de nivolumab como terapia adyuvante a largo plazo.

La reciente aprobación es otro ejemplo de cómo la Inmuno-oncología está transformado el tratamiento del melanoma metastásico, como al igual que muchos otros tipos de cáncer.

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Se trata de obinutuzumab. Se indica en combinación con quimioterapia, seguido de un mantenimiento con el mismo fármaco(no superior a los 2 años), para el tratamiento de pacientes con linfoma folicular no tratados previamente.
 
 
La ANMAT aprobó una nueva terapia de Roche para el tratamiento del linfoma folicular, un subtipo de cáncer de sangre que hasta el momento no tiene cura. Esta enfermedad se diagnostica a 85.000 personas al año, afectando principalmente a personas mayores de 65 años, y requiere de nuevos tratamientos para poder mejorar su calidad de vida y supervivencia.El Linfoma es un tipo de cáncer de la sangre que se divide entre Hodgkin y linfoma no Hodgkin (LNH). El LNH comienza en los glóbulos blancos, conocidos como linfocitos, que son un componente clave del sistema inmunológico. Hay más de 60 tipos diferentes de linfoma no Hodgkin, que también pueden ser clasificados como indolente (de crecimiento lento) o agresivo (de crecimiento rápido), dependiendo de la rapidez con la que se desarrolla.El linfoma folicular es el linfoma indolente más común, representando el 20% de los casos de Linfoma no Hodgkin recién diagnosticados. En todo el mundo esto equivale a 85.000 personas que son diagnosticadas con este subtipo cada año.

 

“Esta enfermedad se diagnostica habitualmente en adultos mayores entre los 60 y 70 años de edad. Tenemos que tener en consideración que este grupo de pacientes hoy tiene una perspectiva de vida de 15 o 20 años más, es decir, hay mucho por hacer por ellos para que lleguen a la vida que tienen prevista desde el punto de vista individual. Es por esto que controlar la enfermedad es un hecho trascendental para su calidad de vida y supervivencia que van a tener”, explicó el Dr. Jorge Milone, Jefe de Servicio de Hematología del Hospital Italiano de La Plata.

Los síntomas del linfoma folicular a menudo aparecen gradualmente y, por lo tanto, pasan desapercibidos por los pacientes y casi el 80% de los casos que se diagnostican en etapas avanzadas de la enfermedad. Aunque la mayoría de los pacientes responden al tratamiento inicial, el linfoma folicular suele reaparecer y se vuelve más difícil de tratar después de cada recaída. La recaída puede ocurrir en cualquier momento, incluso después de años de remisión.

El nuevo tratamiento demostraría un aumento de 5 años en la sobrevida libre de progresión, y una reducción en el porcentaje de pacientes que podría sufrir una recaída, por sobre los resultados de las terapias actualmente disponibles.

“Hasta el momento, esta combinación estaba indicada en pacientes que sufrían recaídas, es decir, a quienes la enfermedad les volvía luego de largos plazos de remisión. A partir de ahora, esta combinación de obinutuzumab con quimioterapia se aprobó para su utilización en primera línea terapéutica, es decir, para tratar a los pacientes de reciente diagnóstico en estadío avanzado de la enfermedad, para poder conseguir respuesta profundas para poder conseguir una mejor sobrevida libre de tumor”, expresó el Dr. Milone.

La autorización de este nuevo tratamiento se ha basado en el estudio GALLIUM, dentro de cual participaron cerca de 1200 pacientes en necesidad de un tratamiento con esta enfermedad. Los resultados con esta nueva terapia superarían en 5 años a las terapias previas, basadas en Rituximab.

Los resultados han demostrado que esta nueva terapia reduce el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte (SLP), en un 34%. Además, se corroboró una reducción de cerca del 50% en el riesgo de reaparición de la enfermedad durante los primeros 2 años, lo cual representa un avance fundamental en el control de esta enfermedad.

“La sobrevida libre de enfermedad tiene una relación directa con la calidad de vida del paciente ya que, un paciente en remisión completa, sin ningún síntoma de linfoma folicular, tendrá una mejor calidad de vida y una gran posibilidad de desarrollar una vida normal” concluyó el Dr. Milone.

Fuente: PM Farma / COFA

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Crysvita (burosumab) es el primer fármaco aprobado para tratar a adultos y niños mayores de 1 año con hipofosfatemia ligada al cromozoma x (XLH), una forma rara y heredada de raquitismo. XLH causa bajos niveles de fósforo en la sangre. Conduce a problemas de crecimiento y desarrollo óseo en niños y adolescentes y problemas con la mineralización ósea a lo largo de la vida.

“XLH difiere de otras formas de raquitismo en que la terapia con vitamina D no es efectiva”, afirmó Julie Beitz, M.D., directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La mayoría de los niños con XLH experimentan piernas arqueadas o dobladas, baja estatura, dolor en los huesos y dolor dental severo. Algunos adultos con XLH experimentan incomodidad persistente o complicaciones, como dolor en las articulaciones, problemas de movilidad, abscesos dentales y pérdida de la audición.

La seguridad y eficacia de burosumab se estudiaron en cuatro ensayos clínicos. En el ensayo controlado con placebo, el 94 por ciento de los adultos que recibieron el medicamento una vez al mes alcanzaron los niveles normales de fósforo en comparación con el 8 por ciento de los que recibieron placebo. En los niños, del 94 al 100 por ciento de los pacientes tratados con burosumab cada dos semanas alcanzaron los niveles normales de fósforo. Tanto en niños como en adultos, los hallazgos de rayos X asociados con XLH mejoraron con la terapia. La comparación de los resultados con una cohorte de historia natural también brindó respaldo para la efectividad de burosumab.

Las reacciones adversas más comunes en adultos que tomaron el medicamento fueron dolor de espalda, dolor de cabeza, síndrome de piernas inquietas, disminución de la vitamina D, mareos y estreñimiento. Las reacciones adversas más comunes en los niños fueron dolor de cabeza, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, disminución de la vitamina D y pirexia (fiebre).

A Crysvita se le otorgó la designación de terapia innovadora (Breakthrough therapy). También recibió la designación de medicamento huérfano.

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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó Cladribina 10 mg en comprimidos (Merck), indicada para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple (EM) recurrente muy activa definida mediante características clínicas o de imagen.

 

Es el primer tratamiento oral de corta duración que proporciona eficacia sobre las medidas clave de actividad de la enfermedad en pacientes con alta actividad de EM recurrente, incluyendo progresión de la discapacidad, tasa anualizada de brotes y actividad reflejada en resonancia magnética.

Es una terapia de reconstitución inmuno-selectiva que simplifica la administración del tratamiento, ya que incluye dos cursos anuales cortos de comprimidos con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años, proporcionando un beneficio duradero de la terapia por hasta cuatro años.

Actúa sobre los linfocitos que se cree que son fundamentales en el proceso patológico de la esclerosis múltiple recurrente (EMR).

Está contraindicada sólo en determinados grupos de pacientes, como por ejemplo aquellos inmunocomprometidos y las mujeres embarazadas.

La aprobación, según informó el laboratorio, se basó en la evidencia que proviene de más de 10 mil años-paciente con más de 2.700 pacientes incluidos en los ensayos clínicos, y hasta 10 años de observación en algunos pacientes.

El programa de desarrollo clínico incluyó evidencia de tres ensayos de Fase III, Clarity, Clarity Extension y Oracle MS, además del ensayo clínico Fase II Onward; y de los datos de seguimiento a largo plazo del registro Premiere a ocho años.

Cladribina comprimidos ya fue aprobada por las autoridades regulatorias en Europa, Canadá, Australia e Israel.

Fuente:

PM Farma / El Ciudadano
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Viernes, 22 Diciembre 2017 11:00

FDA aprueba Rhopressa

La FDA le levantó el pulgar a un nuevo producto. Se trata de Rhopressa, que lleva el sello de la norteamericana Aerie Pharmaceuticals, enfocada en enfermedades oculares.

Rhopressa, en base a netarsudil, obtuvo el OK del organismo para la disminución de la presión intraocular elevada, en pacientes con glaucoma de ángulo abierto o hipertensión ocular. 

La decisión de la FDA de aprobar Rhopressa se dio dos meses antes de la fecha esperada, que había sido fijada para el 28 de febrero de 2018.

Así, la compañía recibió su primer aval por parte del organismo norteamericano. Actualmente, Aerie tiene en carpeta su segundo producto, Roclatan, para el que podría presentar una solicitud de aprobación en el segundo trimestre de 2018.

Fuente: Pharmabiz.

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La FDA extendió la aprobación de vemurafenib (Zelboraf, Genentech) para incluir el tratamiento de ciertos pacientes adultos con Enfermedad de Erdheim-Chester (EEC), un cáncer de sangre poco común, lo que lo convierte en el primer tratamiento aprobado para EEC.

 
Vemurafenib está indicado para tratar pacientes cuyas células cancerosas tienen una mutación genética específica conocida como BRAF V600. Se aprobó previamente en 2011 para tratar a ciertos pacientes con melanoma que tienen la mutación BRAF V600E. La terapia es un inhibidor de la quinasa que actúa bloqueando ciertas enzimas que promueven el crecimiento celular.
La EEC se origina en la médula ósea y causa un aumento en la producción de histiocitos, un tipo de glóbulo blanco que puede dar lugar a tumores que se infiltran en muchos órganos y tejidos de todo el cuerpo. Actualmente, los pacientes con EEC tienen expectativa de vida muy limitada.
 
La aprobación se basa en datos del ensayo clínico VE-BASKET de fase 2 que incluyó 22 pacientes con EEC con mutación BRAF-V600 positiva. El ensayo evaluó la eficacia de vemurafenib para el tratamiento de EEC midiendo el porcentaje de pacientes que experimentaron una reducción total o parcial del tamaño del tumor (tasa de respuesta global). El cincuenta por ciento de los pacientes experimentó una respuesta parcial y el 4.5% experimentó una respuesta completa.
Las reacciones adversas graves más comunes informadas en el ensayo incluyeron el desarrollo de nuevos cánceres de piel, presión arterial alta, sarpullido y dolor articular.
 
Otros efectos adversos comunes incluyen pequeñas protuberancias, pérdida de cabello, cambios en la actividad eléctrica del corazón y crecimientos de la piel.
 
Referencias
FDA Approves Zelboraf (Vemurafenib) for Erdheim-Chester Disease with BRAF V600 Mutation [news release]. San Francisco. Genentech’s website. https://www.gene.com/media/press-releases/14688/2017-11-06/fda-approves-zelboraf-vemurafenib-for-er. Accessed November 6, 2017

 

FDA approves first treatment for certain patients with Erdheim-Chester Disease, a rare blood cancer [news release]. FDA’s website. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm?utm_campaign=11062017_PR_FDA%20approves%20treatment%20Erdheim-Chester&utm_medium=email&utm_source=Eloqua. Accessed November 6, 2017.

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Miércoles, 25 Octubre 2017 13:50

Chagas: importante aprobación

La Fundación Mundo Sano, Grupo Insud y Laboratorios Elea comunican que el 29 de agosto pasado la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para el benznidazol del Grupo Chemo. Se trata del primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la enfermedad de Chagas.

El benznidazol es un medicamento esencial para el tratamiento del Chagas, una peligrosa enfermedad parasitaria que afecta a un estimado de 6 a 8 millones de personas en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud. La resolución de la FDA otorga la aprobación para el uso de benznidazol en niños de 2 a 12 años de edad, y se continuará trabajando en colaboración con la agencia sanitaria de ese país para expandir la indicación.

La historia de este logro comienza en la Argentina, hace varios años atrás, cuando el Ministerio de Salud decidió poner el Chagas en agenda. A inicios del 2011, cuando como consecuencia de que la Argentina y el mundo ya no dispondrían de medicamentos para tratar la enfermedad, el Ministerio de Salud convocó a la industria farmacéutica para pedir que se ocuparan de producir el medicamento. Fue entonces que la Fundación Mundo Sano asumió el riesgo y la responsabilidad de concretar, en un tiempo récord, la  fabricación de benznidazol bajo normas de Buenas Prácticas de Manufactura (GMP, por sus siglas en inglés), para que el medicamento estuviera disponible.

Maprimed, la planta química del grupo Roemmers y de INSUD, y Química Sintética, planta química en España de grupo INSUD colaboraron con la producción del principio activo; mientras que Elea se encargó de la fabricación del medicamento. Los datos clínicos fueron aportes de los médicos argentinos referentes en Chagas y se sumó el compromiso de la autoridad sanitaria local (ANMAT) para acelerar el procedimiento de aprobación.

Abarax (Benznidazol) de Laboratorios Elea  fue aprobado en febrero de 2012 y, en marzo, se entregó el primer lote al Ministerio de Salud y a Mundo Sano. En 2013,  la Organización Mundial de la Salud  incorporó el benznidazol al Listado de Medicamentos Esenciales.

Actualmente, ese tratamiento cuenta con registro en Argentina, Bolivia, Paraguay, Chile, Honduras, Guatemala y México y fue autorizado a distribuirse por las agencias sanitarias en España, Italia, Suiza, Australia y Canadá. Además, a través del Fondo Estratégico de la Organización Panamericana de la Salud se ha enviado a Venezuela, Bolivia, Colombia y Panamá.

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Axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Phama) recibió la aprobación de la agencia regulatoria estadounidense para el tratamiento de pacientes con linfoma no Hodgkin (LNH) de células B agresivo recidivante / refractario que no son elegibles para el trasplante autólogo de células madre.
Esta aprobación se da después de la de tisagenlecleucel-T (Kymriah, Novartis), la primera terapia en ingresar al mercado que usa la tecnología CAR. Indicado para uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes (de 3 a 25 años) con leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria (LLA), el producto recibió la luz verde el 30 de agosto.

La terapia implica la ingeniería de las células T de un paciente para expresar un CAR que luego direccionará al antígeno CD19, una proteína expresada en la superficie celular de linfomas de células B y leucemias. Luego, las células son redirigidas para matar las células cancerosas.
Las células CAR T han demostrado resultados en ensayos clínicos en pacientes con cánceres hematológicos recidivantes / refractarios, que tienen opciones terapéuticas limitadas o carecen de ellas. En algunos casos, una dosis del tratamiento ha erradicado la enfermedad.

Alta tasa de respuesta

La aprobación de hoy se basa en los datos del ensayo pivotal ZUMA-1 para axicabtagene ciloleucel, que se realizó en 101 pacientes con LNH agresivo, en colaboración con el Instituto Nacional del Cáncer. La compañía publicó los resultados finales en febrero de 2017, http://ir.kitepharma.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1014817, que mostró una tasa de respuesta general (ORR) en el 82% de los pacientes y una respuesta completa (CR) en el 54% .

A los 6 meses, el ORR se mantuvo en el 41% de los pacientes y CR en el 36%.
Además, cinco de los 101 pacientes (5%) continúan experimentando respuestas parciales (PR) altamente significativas y duraderas con mínimas anomalías en las tomografías por emisión de positrones. Uno de estos RP se convirtió a un CR en el mes 9, informó la compañía.

El fabricante aún no ha anunciado cuánto costará este nuevo tratamiento. Las inmunoterapias no solo han abierto nuevos caminos en innovación sino también en costos. Novartis había anunciado que tisagenlecleucel-T tendría un precio de $ 475.000, lo que bien podría estar probando los límites de lo que las compañías de seguros y los pacientes pueden estar dispuestos a pagar, pero también se ha señalado que esta es una terapia “única potencialmente curativa”. En casos exitosos, el tratamiento de una sola vez puede erradicar la enfermedad. El paralelo más cercano son los trasplantes de médula ósea, que cuestan alrededor de $ 800.000 para un trasplante alogénico de médula ósea en los Estados Unidos y alrededor de $ 350.000 para un trasplante autólogo, aunque estos costos varían considerablemente.

Riesgo de eventos adversos graves

Sin embargo, estas terapias pueden asociarse con una toxicidad grave, y se han producido muertes relacionadas con el tratamiento en ensayos clínicos. Este riesgo había llevado a restringir el uso de la terapia a centros especialmente certificados.
En ensayos clínicos, CRS se ha tratado con éxito con un bloqueador de interleucina-6, tocilizumab (Actemra, Genentech), que ya se comercializa para su uso en la artritis reumatoide. La FDA ahora ha ampliado su indicación para incluir el tratamiento de CRS grave o potencialmente mortal inducido por células T CAR en pacientes de 2 años de edad o mayores. La agencia notó que en los ensayos clínicos entre pacientes tratados con células T CAR, el 69% de los pacientes tenían resolución completa de CRS dentro de 2 semanas después de una o dos dosis de tocilizumab.

El riesgo de estas toxicidades agudas únicas, que son infrecuentes con otras terapias contra el cáncer, ha impulsado el desarrollo de un marco para tratarlas sistemáticamente. Los médicos del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas en Houston elaboraron una guía que aborda el síndrome de encefalopatía relacionada con las células T y CRS (CRES).
También se han observado otros efectos secundarios graves con la terapia con células T CAR. En el ensayo ZUMA-1, se incluyeron anemia (43%), neutropenia (39%), disminución del recuento de neutrófilos (32%), neutropenia febril (31%), recuento de glóbulos blancos (29%), trombocitopenia (24% ), encefalopatía (21%) y disminución del recuento de linfocitos (20%). Se observó CRS de grado 3 o superior en el 13% de los pacientes y eventos neurológicos en el 28%, pero no hubo casos de edema cerebral.
Debido al riesgo de eventos adversos graves, axicabtagene ciloleucel ha sido aprobado con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS), que incluye elementos para garantizar un uso seguro (ETASU). La FDA ha restringido el uso de estos agentes a centros especialmente certificados. La certificación requeriría que todo el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de la terapia de células CAR T se capacite para reconocer y gestionar los CRS y los eventos neurológicos. Además, los pacientes también deben estar informados de los posibles efectos secundarios graves y de la importancia de regresar rápidamente al sitio de tratamiento si se desarrollan efectos secundarios.
Para evaluar más a fondo la seguridad a largo plazo, la FDA también exige que el fabricante realice un estudio observacional posterior a la comercialización.

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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó ixazomib, el primer y único inhibidor oral del proteosoma, indicado en combinación con lenalidomida y dexametasona para el tratamiento de pacientes con Mieloma Múltiple que han recibido al menos una terapia previa. Se presenta en forma de cápsulas que se toman en casa, tan sólo una vez por semana, durante tres semanas de un ciclo de 28 días.

El Mieloma Múltiple es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a la médula ósea y representa el segundo tipo de cáncer hematológico en importancia luego del Linfoma. Causado por la proliferación de células plasmáticas malignas en la médula ósea, tiene mayor incidencia en personas a partir de los 60 años.

“La aprobación de ixazomib por parte de la ANMAT representa un paso muy importante en el tratamiento del Mieloma Múltiple ya que brinda a los pacientes un inhibidor oral del proteosoma como parte de una terapia triple altamente activa” señaló la Dra. Carla Amigo, Directora Médica de Takeda.

“Los datos derivados del ensayo TOURMALINE-MM1 demuestran que el tratamiento triple oral basado en ixazomib es eficaz para prolongar la supervivencia libre de progresión, por encima del beneficio clínico observado con lenalidomida y dexametasona, con un perfil de seguridad aceptable. Más aún, se realizó una evaluación de los pacientes más frecuentes en el contexto del mieloma múltiple refractario / recurrente, como los pacientes de edad avanzada, pacientes con insuficiencia renal moderada, enfermedad de cadena ligera y de aquellos con citogenética de alto riesgo. Los pacientes se trataron hasta la progresión de la enfermedad para determinar la efectividad de ixazomib en el tratamiento del mieloma múltiple recaído/refractario y los resultados fueron muy alentadores", agregó la Dra. Amigo.

“En estos últimos 20 años, hemos avanzado significativamente en la comprensión de este raro tipo de cáncer a través de la investigación clínica. En Takeda estamos orgullosos de seguir brindando terapias innovadoras a todos los pacientes y proporcionarles una esperanza continua”, dijo Martín Weinstabl, Head of Specialty Care Business de Takeda. "La aprobación de ixazomib ofrece una opción adicional altamente necesaria en el tratamiento del Mieloma Múltiple, y abre la puerta a una terapia combinada triple completamente oral”, agregó Weinstabl.

La aprobación por parte de la ANMAT de ixazomib se basa en los resultados del estudio clínico de fase 3, el TOURMALINE-MM1, primer estudio doble ciego, controlado con placebo con un inhibidor del proteosoma, y el primero de los cinco ensayos clínicos en curso de Fase 3 con los resultados disponibles. El programa completo TOURMALINE incluyó a 3.000 pacientes hasta la fecha en 40 países. Los resultados de la investigación se presentaron en la 57ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología el 7 de diciembre de 2015.

“No queremos dejar de mencionar y agradecer muy especialmente a todos los pacientes involucrados en este proceso. Su fuerza increíble y su invaluable participación, junto con el compromiso de Takeda, asumido hace 20 años, hicieron que ixazomib hoy sea una opción eficaz y segura", concluyó Weinstabl.

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Martes, 10 Octubre 2017 13:56

FDA aprueba device para apnea

Se trata de Remedē System, un dispositivo implantable que monitorea las señales respiratorias del paciente durante el sueño y estimula un nervio para mover el diafragma y restablecer la respiración normal.

El producto, que recibió el OK del organismo para ser utilizado en personas con apnea central del sueño, de moderada a severa, es implantado por un cardiólogo sin el uso de anestesia general.

Remedē System lleva la firma de la norteamericana Respicardia, una compañía enfocada en terapias cardiovasculares y respiratorias.

 

Fuente: Pharmabiz

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