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Jueves, 31 Octubre 2019 14:55

La Comisión Europea aprueba XOSPATA

La Comisión Europea (CE) ha aprobado el medicamento XOSPATA (gilteritinib) de Astellas como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mielógena aguda (LMA) refractaria o recidiva con mutaciones del FLT3 (FLT3 mut+) detectadas usando el ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 de Invivoscribe.

La prueba de LeukoStrat está disponible como servicio de línea de prueba a través de las subsidiarias de Invivoscribe, LabPMM LLC (San Diego, California, EE. UU.), LabPMM GmbH (Martinsried, Alemania) y LabPMM GK (ciudad de Kawasaki, Japón). Los kits de los ensayos de mutación LeukoStrat CDx FLT3 también se están distribuyendo actualmente en Europa, Japón, Suiza y Australia, con planes futuros de distribución en Estados Unidos y China.

Invivoscribe desarrolló el ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 en conjunto con Astellas como diagnóstico complementario para predecir las respuestas de los pacientes al medicamento de Astellas Pharma para LMA, XOSPATA (fumarato de gilteritinib).

Esta aprobación se basa en los resultados del ensayo ADMIRAL Fase 3 que investigó gilteritinib comparado con quimioterapia de rescate en pacientes con LMA refractaria o recidiva con mutación FLT3.

Los pacientes tratados con gilteritinib tuvieron supervivencia general (SG) significativamente mayor que los que recibieron quimioterapia de rescate. La SG media para pacientes que recibieron gilteritinib fue de 9,3 meses, comparada con 5,6 meses para pacientes que recibieron solamente quimioterapia de rescate.

Este hito consolida más aún al ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 como el estándar internacional para evaluación integral del FLT3 para pacientes gravemente enfermos de LMA dado que este diagnóstico complementario (CDx) identifica las mutaciones ITD y TKD FLT3 y está disponible en todo el mundo.

Esta aprobación complementa previas aprobaciones regulatorias de Invivoscribe del ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 como diagnóstico complementario para XOSPATA (fumarato de gilteritinib) para Astellas, RYDAPT (midostaurina) para Novartis y clorhidrato de quizartinib para Daiichi Sankyo.

"La aprobación de la Comisión Europea marca un importante avance para pacientes con leucemia mielógena aguda recidiva o refractaria con mutación positiva del FLT3. Invivoscribe ve con alegría más opciones de tratamiento disponibles para prolongar la vida de los pacientes, celebra las asociaciones con compañías farmacéuticas interesadas en aprovechar nuestro programa Streamlined CDx, para acelerar las aprobaciones de medicamentos en todo el mundo, sea que sus terapias estén dirigidas a enfermedades hematológicas o a tumores sólidos", dijo Jeffrey Miller, CEO y director general de Ciencias de Invivoscribe.

Acerca del ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 de Invivoscribe

El ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 es una prueba diagnóstica in vitro basada en PCR diseñada para detectar mutaciones internas de duplicación en tándem (ITD) y mutaciones del dominio de la tirosina quinasa (TKD) D835 e I836 en el gen FLT3 del ADN genómico extraído de células mononucleares obtenidas a partir de sangre periférica o de aspirados de médula ósea de pacientes diagnosticados con leucemia mielógena aguda.

El ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 se utiliza como ayuda en la evaluación de pacientes con LMA para los que se está considerando el tratamiento con Midostaurin (Estados Unidos, Europa, Suiza y Australia).

El ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 se utiliza como ayuda en la evaluación de pacientes con LMA para los que se está considerando el tratamiento con fumarato de gilteritinib (Estados Unidos, Europa y Japón).

El ensayo de mutación LeukoStrat CDx FLT3 se utiliza como ayuda en la evaluación de pacientes con LMA para los que se está considerando el tratamiento con clorhidrato de quizartinib (Japón).

Esta prueba estandarizada a nivel mundial incluye un software que interpreta datos, genera relaciones de señal mutante/tipo salvaje para mutaciones ITD y TKD. Este ensayo ampliamente validado ayuda a estandarizar la detección de mutaciones genéticas en el gen FLT3 como una de las mutaciones conductoras más importantes de la leucemia mielógena aguda (LMA).

 

FUENTE Invivoscribe, Inc / PR Newswire

 
 
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Es posible detectar el origen de la enfermedad cinco años antes de su desarrollo

 
 
Investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red de Epidemiología y Salud Pública (Ciberesp) y de otros centros descubrieron que los pacientes con LMA tenían cambios genéticos en la sangre años antes de que desarrollaran la enfermedad.

 

El estudio, publicado en Nature, muestra que los análisis de sangre que estudian cambios en el ADN pueden revelar los orígenes de la LMA en personas sanas. Investigaciones adicionales podrían permitir la detección y el control más temprano de las personas con riesgo de LMA en el futuro, y abrir la posibilidad de reducir la probabilidad de padecer este tipo de enfermedad hematológica.

Los investigadores del Ciberesp que han participado, Elena Salamanca Fernández, José M. Huerta y Aurelio Barricarte, explican cómo a través de la colaboración con el Estudio Prospectivo Europeo sobre Nutrición y Cáncer (EPIC), uno de los estudios de cohortes multicéntricos más grandes del mundo con más de medio millón de participantes de 10 países europeos, se han podido descubrir los primeros pasos en el desarrollo de la LMA.

Recolección de muestras de sangre
“El reclutamiento de EPIC comenzó a principios de los años noventa. Se recogieron muestras de sangre de un gran número de personas y se hizo un seguimiento de estos individuos a lo largo del tiempo estudiando la aparición de cáncer” explican los investigadores del Ciberesp.

“Algunas de estas personas más tarde desarrollaron LMA y, utilizando sus muestras de sangre almacenadas, se pudo mirar qué cambios genéticos ya estaban presentes años antes de que apareciera la enfermedad” añaden los investigadores que pertenecen, asimismo, a la Escuela Andaluza de Salud Pública, el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia y el Instituto de Salud Pública de Navarra.

Los científicos secuenciaron el ADN sanguíneo almacenado de 124 pacientes con LMA y lo compararon con el de 676 personas que permanecieron libres de LMA u otro cáncer. Descubrieron que muchas de las personas que desarrollaron LMA tuvieron cambios genéticos particulares que los diferenciaron de los que no lo hicieron. Estos cambios podrían usarse colectivamente para desarrollar una prueba predictiva del riesgo de LMA para identificar a las personas con alto riesgo de desarrollar LMA muchos años antes de que lo hagan.

Identificación correcta
“La leucemia mieloide aguda a menudo aparece de forma muy repentina, por lo que nos sorprendió descubrir que sus orígenes son generalmente detectables más de cinco años antes de que se desarrolle la enfermedad. Esto proporciona una prueba de que es posible identificar a las personas con alto riesgo de desarrollar LMA”, explica Grace Collord, primera autora del estudio e investigadora del Wellcome Sanger Institute y la Universidad de Cambridge.

La investigación se centró en los genes que se sabe están asociados con la LMA, y se encontraron mutaciones frecuentes en algunos de estos genes en muchas personas, incluidas algunas que no desarrollaron LMA. Sin embargo, los investigadores descubrieron que las personas que estaban en el camino de desarrollar LMA tenían un mayor número de mutaciones y que las mutaciones a menudo estaban presentes en una fracción mayor de sus células sanguíneas.

Tal y como apuntan los autores: “el estudio proporciona por primera vez evidencia de que se puede identificar a las personas en riesgo de desarrollar LMA muchos años antes de que realmente desarrollen esta enfermedad potencialmente mortal. Esperamos aprovechar estos hallazgos para desarrollar pruebas de detección robustas y así identificar a aquellas personas en riesgo e impulsar la investigación sobre cómo prevenir o detener la progresión hacia la LMA. Nuestra aspiración es que algún día la prevención de LMA proporcione una alternativa convincente al tratamiento”.

Fuente: Diario Médico / COFA

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