Hoy en Revista Dosis

Dos nuevos grupos de medicamentos orales se están investigando para unirse en el corto-medio plazo al arsenal de antimigrañosos para el tratamiento agudo de las crisis. Rimegepant y ubrogepant, antagonistas del receptor del péptido relacionado con el gen de la calcitonina (CGRP) o gepantes, y lasmiditan, un agonista del receptor de la serotonina 5-HT1F, han finalizado los ensayos de fase III.

Se espera, por tanto, que en breve tomen el relevo de los triptanes, treinta años más tarde de la llegada de estos medicamentos a la clínica, según una revisión sobre los avances en cefaleas aparecida en la revista Neurology.

El mecanismo de acción de los gepantes es muy diferente a los triptanes, explica el neurólogo Samuel Díaz Insa, de la Unidad de Cefaleas del Servicio de Neurología del Hospital La Fe, de Valencia. “Actúan bloqueando o antagonizando el receptor postsináptico de CGRP”, afirma. Este péptido, “que se libera como vasodilatador y proinflamatorio, tiene gran importancia en la génesis y mantenimiento de las crisis”.

Toxicidad hepática 
Los gepantes no tienen un efecto vasoconstrictor. Se ha investigado con seis de ellos y todos han demostrado eficacia en la fase aguda, pero su asociación con problemas de toxicidad hepática llevó a paralizar el desarrollo de dos de ellos.

La revisión apunta que parece que en realidad esta toxicidad tuvo que ver con los metabolitos de los fármacos y no con su mecanismo de acción sobre el CGRP. Sin embargo, “queda la duda razonable de qué puede ocurrir con un teórico abuso de gepantes”, observa Sonia Santos, coordinadora del Grupo de Cefaleas de la Sociedad Española de Neurología (SEN).

Rimegepant y ubrogepant, han demostrado eficacia en parámetros primarios como estar libre de dolor durante dos horas y frente a la fotofobia en un grado similar a los triptanes.

El porcentaje de pacientes beneficiados se reduce al 20%, mientras que con triptanes y ditanes asciende a un 33%.

Un punto fuerte es su perfil de tolerabilidad. Se asocian en un porcentaje poco mayor que el placebo con náuseas y somnolencia, pero hasta la fecha no se han cumplido los peores temores de que pudieran incrementar la morbilidad cardio y cerebrovascular o las enzimas hepáticas.

Tratamiento preventivo 
Por otra parte, cabe recordar que el CGRP es también la diana de los anticuerpos monoclonales que se han desarrollado para la prevención de la migraña (ver información de salida). En este sentido, una hipótesis es que un potencial uso excesivo de gepantes en pacientes con crisis frecuentes podría, en última instancia, reducir la aparición de nuevas crisis. De hecho, la portavoz de la SEN añade que el gepante atogepant ha demostrado ser eficaz en la prevención de la migraña episódica, y anuncia que está a punto de comenzar un estudio de fase III en la prevención de la migraña crónica.

La otra nueva alternativa a triptanes y gepantes es lasmiditan, que encabeza el grupo de ditanes, fármacos no tan distintos a los triptanes pero con un mecanismo de acción más dirigido y por tanto un mejor perfil de seguridad. Así, el coordinador de la Unidad de Cefaleas del Hospital Fundación Jiménez Díaz, de Madrid, Jaime Rodríguez Vico, aclara que, a grandes rasgos, los triptanes actúan como agonistas de los receptores 5-HT1B, 5-HT1D y 5-HT1F, mientras que los ditanes solo actúan como agonistas en los 5-HT1F. Al no intervenir sobre el 5-HT1B, “no tienen el efecto vasoconstrictor de los triptanes y pueden utilizarse con seguridad en pacientes con enfermedad cerebro y cardiovascular y crisis hipertensivas, en los que los triptanes están contraindicados”.

Triptanes y AINE 
Con todo, el especialista asegura que los triptanes “en general son bien tolerados y eficaces”. El riesgo percibido “no es real y en parte se deriva de su mal uso y de sus predecesores, los ergóticos”. Para Rodríguez Vico, el escaso conocimiento que existe sobre estos fármacos alcanza a los prescriptores, “que en lugar de utilizar medicamentos específicos como los triptanes, recurren a derivados mórficos, como tramadol o codeína, que solo sirven para empeorar las migrañas a medio plazo”.

Las guías aconsejan en la terapia aguda de las crisis leves-moderadas de la migraña los AINE a dosis altas y los triptanes en las moderadas-severas. En ambos casos se puede recurrir al otro grupo terapéutico como rescate y en los pacientes con crisis de inicio severo se pueden indicar ambas terapias de forma concomitante, advierte Díaz Insa.

Santos agrega que la eficacia de los ergóticos se sitúa entre AINE y triptanes. “Se consideran tratamiento no específico, son agonistas no selectivos de los receptores 5HT1B/1D y por ello producen una vasoconstricción no selectiva, más intensa y duradera que la de los triptanes, con componente sistémico, que limita su uso de forma generalizada”.

Además, alerta la experta, “interactúan con otros muchos receptores como los 5HT1A, 5HT2, 5HT5 y 5HT7, lo que explica sus efectos secundarios”.

Biológicos comparten el CGRP como diana en la prevención 
El péptido relacionado con el gen de la calcitonina (CGRP) es también la diana de los anticuerpos monoclonales antimigrañosos que se han desarrollado contra su ligando y contra su receptor. Son cuatro y tres de ellos ya tienen el visto bueno de las agencias, erenumab, fremanezumab y galcanezumab, a los que se espera que se una eptinezumab. “Todos han demostrado ser eficaces frente a placebo en la prevención de la migraña, tanto episódica como crónica”, destaca Sonia Santos, de la Sociedad Española de Neurología.

Estos biológicos exhiben una buena tolerabilidad y adherencia, al contrario que los fármacos orales disponibles para la prevención de la migraña, explica Jaime Rodríguez Vico, coordinador de la Unidad de Cefaleas del Hospital Fundación Jiménez Díaz, de Madrid.

También eficacia, “demostrada en ensayos a doble ciego aleatorizados”, y seguridad, “con apenas diferencias con el placebo”. Dada la rapidez de su efecto, el experto señala que se plantea en algunos casos utilizarlos como tratamiento sintomático.

Fuente: Correo Farmacéutico – España. COFA

Publicado en Noticias

La 144 Reunión del Consejo Ejecutivo de la OMS está estudiando un informe que advierte sobre “precios altos, dispersos e incontrolados” 

 
 
La Organización Mundial de la Salud (OMS) está estudiando un informe de su director general, Tedros Ghebreyesus, sobre fármacos oncológicos, en el que analiza las políticas de precios, la transparencia y el impacto en el acceso y equidad en el mercado medicamentos para tratar el cáncer. Según concluye, la progresiva y creciente aparición de terapias oncológicas que apenas mejora supervivencia y calidad de vida obliga a reevaluar el análisis de los beneficios de los nuevos fármacos. El análisis se está llevando a cabo en la 144 Reunión del Consejo Ejecutivo.

 

El informe reconoce que las aproximaciones actuales para gestionar el precio de los nuevos medicamentos para cáncer “no han derivado en resultados acordes con los objetivos políticos y económicos”. La OMC hace hincapié en el manejo de las terapias dirigidas, “muchas de las cuales han demostrado mejoras sustanciales en resultados de salud, con ganancias en supervivencia, calidad de vida y modelo de atención al paciente”. Pero matiza que no siempre es así: “La literatura indica que una considerable proporción de terapias dirigidas aprobadas en los últimos 15-20 años sólo muestran mejoras en objetivos secundarios como tamaño del tumor, sin mejorar supervivencia ni calidad de vida”.

Tedros Ghyebreyesus, director de la OMS, en una de sus intervenciones en la 144 Reunión del Consejo Ejecutivo de la OMS, que se está celebrando en Ginebra esta semana.

Los técnicos de la OMS, y las conclusiones del propio Gebreyhesus, continúan así: “Algunos fármacos con impacto en la supervivencia muestran sólo pequeños beneficios; la media suele ser de una extensión de la vida de 3 meses, lo que los expertos clínicos consideran marginal”. Es más, el informe añade que algunos medicamentos “presentan mayores riesgos de toxicidad, lo que evidencia mayores tasas de mortalidad y un mayor riesgo de discontinuidad o abandono terapéutico”.

Por ello, se concluye lo siguiente: “Al analizar y evaluar los beneficios de nuevos fármacos para tratar el cáncer es importante llevar a cabo una evaluación completa de todas las evidencias, combinando los resultados de los ensayos clínicos con la consistencia de todas las evidencias”.

El papel de la industria
El informe dedica un apartado a la industria y resume los cuatro determinantes que, desde el punto de vista de los laboratorios farmacéuticos son cuatro: costes de I+D, costes de producción y comercialización, valor del medicamento y retornos de la I+D. La OMS habla de “costes de I+D muy variables y sin transparencia, y cita las siguientes horquillas: “Tras ajustar la probabilidad del fracaso del ensayo y los costes de oportunidad, varían entre 100-150 millones de dólares y 4-6 billones, aunque el umbral más aceptado está entre 200 millones y 2,9 billones”.

Reunión del Consejo Ejecutivo de la OMS, que se celebra esta semana en Ginebra.

También toca las políticas de precio basado en valor, señalando que “hay muchas dudas sobre cómo se estima, debido a diferentes acercamientos, evidencias incompletas, prácticas ineficientes y distintas percepciones”. por ello, la OMS concluye que establecer precios según el valor, actualmente, “puede provocar precios inasumibles para nuevos fármacos contra el cáncer”.

Una última valoración se dirige directamente a la industria, con un nivel importante de crítica: “Los costes de I+D a veces tienen poco que ver, o no tienen relación alguna, con cómo las compañías farmacéuticas establecen los precios de los medicamentos. Los laboratorios ponen precios según sus objetivos comerciales, tratando de conseguir la mayor cantidad que el pagador decide o es capaz de pagar”.

“Las políticas de precio basado en valor generan precios inasumibles”

En el otro lado del análisis del establecimiento de precios, el del pagador, la OMS resume las opciones que hoy día se manejan, como el precio basado en coste, en valor, en precios de referencia o en diferentes tipos de negociación y acuerdos con la industria, entre los que el informe destaca los acuerdos de riesgo compartido, “que la mayoría de veces se basan en términos confidenciales entre productor y comprador”.

Finalmente, el texto cita otras vías elegidas por algunos Gobiernos y pagadores, como pedir a los médicos que reciban una aprobación del pagador antes de prescribir fármacos especializados y caros; políticas para fomentar el uso de genéricos y biosimilares, y reducción de exenciones fiscales, entre otras. Otra de las críticas del informe alude al desconocimiento en muchos países, especialmente en países en desarrollo, de la relación entre la fijación de precios y las características y resultados de la cadena de valor.

La OMS advierte de “precios altos, dispersos e incontrolados” 

Las conclusiones son claras y, muchas de ellas, conocidas. La OMS advierte de que los fármacos contra el cáncer son últimamente mucho más caros que los destinados a tratar otras enfermedades. Alertan de la alta variabilidad en el establecimiento de precios según países y regiones, que en ocasiones no sólo dependen del poder adquisitivo del sistema sanitario en cuestión. Las diferencias entre países “dificulta el acceso a fármacos”, mientras que las diferencias entre regiones (comunidades autónomas en España) pueden relacionarse con “inequidades en el acceso”.

En definitiva, “la falta de políticas efectivas y consistentes para la fijación de precios puede derivar en precios dispersos, altos e incontrolados para el mismo fármaco”. La OMS advierte de que tratar de financiar los mismos fármacos que países del entorno puede causar mayores costes, y recomienda a los países que tengan en cuenta su contacto y particularidades.

Fuente: Diario Médico – España / COFA

Publicado en Noticias

El ARN se ha descrito comúnmente como poco más que un medio para un fin; pero en la última década, los científicos comenzaron a ver el ARN como un fin en sí mismo. Se han desarrollado programas de investigación y han surgido compañías de biotecnología con la misión de identificar fármacos de moléculas pequeñas que pueden dirigirse al ARN para tratar una variedad de dolencias como enfermedades infecciosas y distrofia muscular.

El problema es que el ARN constantemente se dobla, tuerce y contorsiona su forma, a menudo en unos pocos milisegundos, por lo que los investigadores han encontrado difícil dirigirse a un objetivo tan móvil. El profesor de Bioquímica y Química en la Escuela de Medicina de la Universidad de Duke, en Durham, Estados Unidos, Hashim M. Al-Hashimi, y su equipo han inventado una técnica que puede capturar los muchos estados de una molécula de ARN y filtrar cientos de miles o quizás incluso millones de posibles candidatos a fármacos.

En su investigación, que se publica este viernes en la revista ‘Nature Structural and Molecular Biology’, muestran que su técnica puede seleccionar compuestos con actividad anti-VIH (virus de la inmunodeficiencia humana) de una lista de 100.000 que no la tienen. “Esto podría presentar un nuevo paradigma para el descubrimiento de fármacos –dice Al-Hashimi–. Casi todos los medicamentos están diseñados para atacar a las proteínas. Al permitirnos identificar con precisión el ARN, estamos abriendo el campo a nuevos descubrimientos que pueden salvar vidas”.

El “dogma central” de la biología molecular sostenía que la información genética fluye desde el ADN, al ARN, a la proteína, donde está la acción, pero solo alrededor del 2 por ciento de los ARNs producen proteínas. Algunas investigaciones indican que más del 90 por ciento de las moléculas de ARN ensambladas a partir de la plantilla proporcionada por el ADN terminan siendo un ARN como su estado final. Sin embargo, los esfuerzos de descubrimiento de fármacos en los últimos cincuenta años han pasado por alto casi todos estos ARN “no codificantes”, afirma Al-Hashimi.

Una razón clara para esta evidente omisión es el hecho de que el ARN es una de las moléculas más flexibles y dinámicas que existen. No tiene los recovecos típicos que los desarrolladores de fármacos usan para atacar las proteínas, y aunque lo hiciera, un ARN dado probablemente no se quedará quieto el tiempo suficiente como para que un científico lo capture en una película.

LA MOLÉCULA EN ACCIÓN

“Este es un problema de larga duración –dice Al-Hashimi–. El movimiento de la vida está en estas moléculas. Pero nadie puede predecir qué fármacos se unirán al ARN, en gran parte porque no tenemos buenas películas de ellos”. La mayoría de los métodos que guían el descubrimiento de medicamentos se basan en una imagen fija capturada en el laboratorio que no muestra la molécula en acción, o películas generadas en un ordenador que se basan en cálculos, no en datos reales.

En 2011, Al-Hashimi combinó la resonancia magnética nuclear y las películas generadas computacionalmente para crear la primera película de una molécula de ARN, en este caso del virus VIH, mientras bailaba de una forma a otra. Luego, su equipo tomó imágenes individuales de la película, cada una representando una forma diferente del ARN, y los ejecutó a través de un programa informático para identificar las moléculas que se unen al ARN.

“Fue una prueba de principio de que puedes conquistar la flexibilidad del ARN –dice Al-Hashimi–. Eso fue prometedor, pero no fue una prueba rigurosa. Una prueba más rigurosa es si se puede pescar la aguja del pajar”. En este estudio, Al-Hashimi y su equipo tomaron 78 compuestos que se sabe que se unen al mismo ARN objetivo del VIH y los agregaron a una biblioteca química de 100.000 compuestos que habían demostrado ser incapaces de unirse. Cuando utilizaron su técnica para analizar todos los compuestos, pudieron sacar el 78 con actividad conocida contra el VIH.

“La clave en este estudio es que sabemos si los medicamentos se unen o no, lo que nos da un medio para evaluar cuán precisas son las formas de nuestro ARN”, afirma la autora principal del estudio, Laura Ganser, estudiante graduada en el laboratorio de Al-Hashimi. “Dado que funcionó muy bien, creemos que las formas son precisas, por lo que ahora podemos encontrar y diseñar nuevos medicamentos”, añade.

También mostraron que, si usaban películas de baja calidad, la calidad de sus predicciones disminuía. Cuanto más precisos sean los datos, más precisas serán las predicciones. “Siempre se puede obtener la respuesta correcta por las razones equivocadas –dice Ganser–. Al hacer este ejercicio en particular y variar la cantidad de datos que entra en la película, estábamos convencidos de que esto era real”.

Los investigadores demostraron que la técnica podría predecir no solo qué moléculas unir al ARN, sino también qué forma particular –lineal, en forma de L o en forma de S– prefirieron. Ese hallazgo es importante porque, a diferencia de las moléculas pequeñas que se dirigen a las proteínas compitiendo por un sitio de unión particular, los compuestos que actúan sobre el ARN funcionan bloqueando la molécula en una conformación inactiva para que no pueda funcionar correctamente. Al-Hashimi y su equipo están utilizando actualmente la técnica para detectar millones de compuestos para la actividad anti-VIH antes de construir bibliotecas más pequeñas para realizar más pruebas.

Fuente: El Economista- España

Publicado en Noticias

Científicos de plantas han dado los últimos pasos cruciales en una búsqueda de 60 años para desentrañar la compleja química de la planta vincapervinca de Madagascar en un avance que abre el potencial para la síntesis rápida de compuestos que combaten el cáncer.

El equipo en el laboratorio de la profesora Sarah O’Connor, en el Centro John Innes, en Norwich, Inglaterra, después de 15 años de investigación, localizó los últimos genes faltantes en el genoma de la vincapervinca que se dedican a la creación de la vinblastina química.

Este valioso producto natural se ha utilizado como un medicamento contra el cáncer desde que fue descubierto en la década de 1950 por un equipo de investigación canadiense. Un potente inhibidor de la división celular y utilizado contra los linfomas y los cánceres de testículo, mama, vejiga y pulmón, se encuentra en las hojas de la vincapervinca de Madagascar (‘Catharanthus roseus’).

Hasta ahora, los mecanismos químicos complejos que utiliza la vincapervinca en la producción de vinblastina no se han entendido completamente. En consecuencia, el acceso a su química que prolonga la vida ha sido laborioso: se necesitan aproximadamente 500 kilogramos de hojas secas para producir 1 gramo de vinblastina. Pero en el nuevo estudio, que aparece este jueves en la revista científica ‘Science’, el autor principal, el doctor Lorenzo Caputi, utiliza técnicas modernas de secuenciación del genoma para identificar los genes faltantes finales en la vía.

Esta investigación también identifica enzimas que crean compuestos químicos precursores de vinblastina, que incluyen catharanthina y tabersonine, que pueden acoplarse químicamente fácilmente utilizando técnicas de biología sintética para administrar vinblastina.

Vinblastina, un producto natural estructuralmente complejo

“La vinblastina es uno de los productos naturales estructuralmente más complejos con propiedades medicinales en las plantas, razón por la cual tantas personas en los últimos 60 años han tratado de llegar a donde hemos llegado en este estudio. No puedo creer que finalmente estemos aquí”, apunta O’Connor. “Con esta información, ahora podemos tratar de aumentar la cantidad de vinblastina producida en la planta, o mediante la colocación de genes sintéticos en los huéspedes, como la levadura o las plantas“, añade.

Sus atractivas flores blancas o rosadas han hecho que la vincapervinca de Madagascar sea una planta ornamental popular en los hogares de todo el mundo, pero durante décadas ha sido el foco de una investigación cada vez más competitiva que explora su química natural y su posible actividad farmacológica. La profesora O’Connor señala que este nuevo estudio se basa en el trabajo de muchos otros grupos de investigación de todo el mundo que contribuyeron a la elucidación de la vía de la vinblastina a lo largo de los años.

Habiendo reunido la ruta genética y las formidables estructuras químicas, el equipo ahora está en posición de utilizar la información para crear más compuestos mucho más rápidamente utilizando técnicas de biología sintética. La profesora O’Connor anticipa que su grupo u otro en este campo competitivo podrá producir microgramos de vinblastina o sus precursores vindolina o catharanthina en los próximos de 12 a 18 meses.

El equipo del Centro John Innes se unió a la investigación del grupo Courdavault con sede en Tours, Francia. Emplearon la secuenciación moderna y las técnicas genómicas junto con cierta química tradicional que dependía de una mezcla de intuición y algo de literatura que se remonta a los años 60 y 70. En total, el equipo contó 31 pasos en la cadena química desde el precursor químico primario hasta el producto final, vinblastina.

Una molécula en la cadena es tan volátil que el doctor Caputi llegó a conocerla como “línea enojada” en lugar de su verdadero nombre científico acetato de dihidropreconlocarpina. Los hallazgos completos se pueden encontrar en un documento sobre este trabajo que se publica en la revista ‘Science’.

Fuente: Europa Press

Publicado en Noticias

En el marco del informe anual de la Agencia europea de Medicamentos (EMA, según sus siglas en inglés), se informó que de los nuevos tratamientos aprobados en el viejo continente el año pasado el 26 por ciento del conjunto de las 92 opiniones positivas correspondieron a tratamientos contra el cáncer, porcentaje que asciende hasta el 31 por ciento en el caso de los 35 fármacos que incluyen nuevas moléculas. En total, 24 antitumorales recibieron la opinión positiva, de los que 11 son tratamientos que incluyen un principio activo completamente nuevo. Estas opiniones positivas de la EMA se convierten, en un trámite posterior, en decisiones de autorización por parte de la Comisión Europea. Así, en el caso de los 35 fármacos que incluyen nuevas moléculas, un total de 30 ya han sido autorizados, y de ellos el 33% son tratamientos oncológicos.

Los nuevos antitumorales aprobados en Europa se destinan a diversos tipos de tumores, como los cánceres de pulmón, riñón, mama y próstata, el carcinoma de células de Merkel, la leucemia linfoblástica aguda, los tumores neuroendocrinos y la leucemia mieloide aguda, entre otros.

Los datos europeos son coincidentes, en general, con los norteamericanos. Así, el 28 por ciento de los nuevos fármacos aprobados por la FDA estadounidense son tratamientos contra diferentes tipos de cáncer, hasta el punto de que la propia agencia reguladora ha considerado, en su informe anual, que 2017 ha sido "otro año fuerte para la puesta a disposición de los pacientes de nuevos antitumorales". La agencia destaca, además, que 2017 ha sido el año en el que se ha aprobado la primera terapia génica contra un tipo de cáncer, en este caso una forma de leucemia linfoblástica aguda.

Publicado en Noticias

Seis empresas farmacéuticas se unieron en un prometedor proyecto de genética gracias a la tecnología big data, para secuenciar los genes de medio millón de británicos y hacer públicos los datos en el 2020, lo que convertirá al Biobanco del Reino Unido en la mayor concentración de datos genéticos y de salud de todo el mundo.

La unión de las seis compañías hizo posible la financiación de esta secuenciación masiva, que permitirá encontrar nuevos fármacos y entender mejor las enfermedades atendiendo a su base genética, destaca MIT Technology Review.

El Biobanco del Reino Unido cuenta con una base de datos pública que contiene historiales médicos, resultados de análisis e, incluso, evaluaciones psicológicas de 500 mil voluntarios del país.
Su primera gran publicación de datos fue el pasado mes de julio, de forma anónima para proteger la identidad de las personas, donde se puede inspeccionar la base genética de todo tipo de cosas, desde enfermedades como la diabetesa los hábitos a la hora de ver la tele.

Sin embargo, los datos genéticos que contiene son limitados, por lo que esta unión de compañías pretende secuenciar cerca de 20 mil genes de cada voluntario, que permitirá tener los datos suficientes para idear nuevos fármacos: las secuencias genéticas que codifican las proteínas, los elementos fundamentales de la vida, cuyas disfunciones son la causa de la mayoría de los problemas de salud. Añadir esas secuencias genéticas “aumentaría el valor (del Biobanco) 100 veces más para el desarrollo de fármacos y de 10 a 100 veces para la biología”, afirma Sek Kathiresan, investigador de genética de las enfermedades cardiacas en el Broad Institute de Cambridge, Massachusetts (Estados Unidos). La futura base de datos expandida, además, hará más fácil localizar a las mutaciones genéticas que podrían inspirar nuevos fármacos.

La secuenciación de genes tendrá lugar en las instalaciones de Regeneron en Tarrytown, Nueva York (Estados Unidos). A esta compañía se le sumarán las otras farmacéuticas (AbbVie, Alnylam, AstraZeneca, Biogen y Pfizer), y cada una de ellas contribuirá con ocho millones de euros. Las empresas tendrán acceso privado a los datos durante 12 meses, después se harán públicos.

Fuente: 20 Minutos ( España )

Publicado en Noticias

El Hospital Italiano de Buenos Aires es el primer centro del país en ser habilitado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para la conducción de estudios de fases tempranas en el desarrollo de nuevos fármacos, de acuerdo a la nueva normativa vigente. Esta habilitación permite al Hospital contribuir en la creación de nuevas alternativas farmacéuticas en todas las etapas clínicas.

El desarrollo de nuevos fármacos comienza con el diseño de la molécula que luego es sometida a pruebas en el laboratorio, en sistemas de computación y en animales de experimentación. Una vez analizada la información de estos primeros estudios, la autoridad regulatoria evalúa la posibilidad de que sea probado en humanos. Allí comienza la etapa clínica, cuyas primeras fases se denominan “Fases Tempranas”. En noviembre de 2017, el Hospital Italiano se convirtió en el primer centro del país en ser habilitado por la ANMAT para la conducción de estudios de estas fases.

La política del Hospital en cuanto a investigación es priorizar aquellas enfermedades en las que no existe un tratamiento específico al día de hoy o que, de existir, no satisface los estándares a los que se aspira en el cuidado de los pacientes. Por este motivo, los proyectos con desarrollos nacionales de alto impacto sanitario, como –por ejemplo– dar respuesta a los niños con Síndrome Urémico Hemolítico, serán los primeros en realizarse.

A través de la Sección Farmacología Clínica del Hospital Italiano se harán los primeros ensayos de Fase I. Estos pueden llevarse a cabo en voluntarios sanos o en pacientes que tienen la patología para la cual se desarrolla el fármaco. Para aquellos en los que se requiere de voluntarios sanos, el Hospital Italiano ha creado un Registro de Voluntarios Sanos de manera de que cualquier persona mayor de 18 de años, sin una enfermedad de base de relevancia, se pueda inscribir y así ayudar a resolver un problema de salud de otra persona. Si bien la motivación principal para participar en este tipo de proyectos es altruista, se prevé un estipendio fijado por el Comité de Ética. Para obtener mayor información sobre el Registro de Voluntarios Sanos, contactarse al (011) 4959 0866, de lunes a viernes de 9 a 15 h, o a farmacologíEsta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo..

Publicado en Noticias

Investigadores de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA desarrollaron un compuesto único denominado “Virest”, que permite no sólo combatir el virus sino también actuar como antiinflamatorio.

 

El desarrollo del nuevo fármaco con capitales nacionales es un proyecto pionero y se da como resultado de un trabajo conjunto entre la industria e instituciones públicas.

“Nuestra participación en el proyecto consistió en el desarrollo de un proceso para obtener el material en mayor escala y ensayar el nuevo producto en animales, paso requerido en la industria médica antes de su comercialización”, dijo María Julieta Comin, coordinadora de Síntesis Orgánica-Productos Naturales del INTI

El proceso permitió producir un lote de 20 gramos de Virest, con un nivel de pureza de más del 98 por ciento y un rendimiento global aproximado del 70 por ciento del que se obtenía a escala de laboratorio.

Para lograr un procedimiento sencillo y fácil de escalar, los especialistas del INTI diseñaron una serie de ensayos hasta alcanzar su eficiencia.

“Transformamos el procedimiento original en un proceso más eficiente y económico, logrando reducir el número de operaciones para llegar al mismo producto”, explica la doctora Lucía Gandolfi Donadío, jefa del Laboratorio de Síntesis Orgánica de INTI-Química . Además, elaboraron un método analítico para controlar el proceso y la calidad del producto final por cromatografía líquida de alta eficacia (HPLC, por sus siglas en inglés).

Fuente: Presidencia de la Nación

Publicado en Noticias

Algunos tratamientos ayudan a controlar la agitación, la depresión o los síntomas psicóticos (alucinaciones o delirios) que pueden ocurrir cuando la enfermedad progresa pero lo cierto es que existen pocas opciones de tratatamiento para una enfermedad que supondrá un gasto total al sistema sanitario de Estados Unidos de 259.000 millones de dólares, según el último informe publicado por la patronal de la industria farmacéutica innovadora norteamericana (PhRMA).

Actualmente, más de 5 millones de estadounidenses padecen esta enfermedad y se estima que, para 2050 podría aumentar a 16 millones si no se aportan innovaciones que avancen para prevenir o tratar la enfermedad. La mortalidad de esta patología ha aumentado un 89 por ciento desde el año 2000, mientras que las muertes por enfermedades cardiovasculares disminuyeron un 14 por ciento en el mismo periodo.

De hecho, las previsiones económicas para 2050 aseguran que, de no presentarse avances significativos, los gastos para el sistema sanitario de ese país podrían superar el billón de dólares. No obstante, si se lanzase al mercado un nuevo medicamento que muestre un retraso en la aparición de la enfermedad de cinco años los ahorros anuales para el sistema alcanzarían los 367.000 millones en costes directos e indirectos provocados por la enfermedad, tal y como indica el informe.

De este modo, la patronal asegura que las compañías biofarmacéuticas están comprometidas en combatir esta enfermedad y, de hecho, actualmente existen más de 85 medicamentos que están siendo desarrollados. “Sin embargo, la trayectoria de la investigación a una nueva medicina es extremadamente larga y compleja con muchos reveses en el camino, particularmente en el caso del Alzheimer”, explican desde la PhRMA. Y es que, aunque los científicos han hecho progresos en desentrañar las complejidades del cerebro y la identificación de los fundamentos de la enfermedad de Alzheimer, encontrar un tratamiento eficaz sigue siendo un reto de enormes proporciones.

Entre 1998 y 2014, 123 fármacos potenciales para la enfermedad de Alzheimer fueron retirados en distintas fases del desarrollo, mientras que sólo cuatro fueron aprobados por la FDA “Aunque profundamente frustrante, estos reveses de la investigación son fundamentales para avanzar en el conocimiento y sentar las bases para futuros éxitos. Mientras tanto, los investigadores biofarmacéuticos permanecen firmes en el avance de la investigación para esta devastadora enfermedad”, explican.

Los medicamentos actualmente disponibles tratan los síntomas pero no afectan las causas subyacentes de la enfermedad y no ralentizan la tasa de declinación.

De los 85 fármacos que se encuentran en desarrollo, más de 19 se encuentran en las últimas fases de desarrollo. Entre ellos, se sitúan potenciales tratamientos modificadores de la enfermedad que pueden detener o ralentizar la progresión dirigiéndose a uno o más de los cambios cerebrales causados ??por el Alzheimer.Los medicamentos potenciales también están dirigidos a disminuir la inflamación en el cerebro que se asocia con el Alzheimer y la orientación del sistema inmunológico para que pueda luchar contra la enfermedad. También están investigando maneras de prevenir la enfermedad en pacientes con mutaciones genéticas asociadas con el Alzheimer. Abbvie, Janssen, Amgen, Novartis, Merck, Boehringer Ingelheim, AstraZeneca, Lilly, Pfizer, Takeda, Sanofi o Biogen son algunas de las desarrolladoras.

Fuente: El Global.net

Publicado en Noticias