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La ANMAT autorizó Spinraza

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Es para la atrofia muscular espinal, una grave enfermedad que afecta a chicos y adultos. El organismo avaló su registro. Aún no se sabe cómo será la cobertura. Es para la atrofia muscular espinal, una grave enfermedad que afecta a chicos y adultos. El organismo avaló su registro. Aún no se sabe cómo será la cobertura.

Dicen que es uno de los medicamentos más caros del mundo: el tratamiento cuesta un millón de dólares. Pero para los pacientes es la única esperanza frente a una enfermedad devastadora: la atrofia muscular espinal (AME), que afecta a chicos y produce incapacidad motora progresiva y la muerte en pocos años. Ahora, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) acaba de autorizar su registro en el país.

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular. La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones. Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación. En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.

El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza. En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves, los que tienen AME tipo 1, y también mostró efectividad en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, niños, adolescentes y adultos. Fue aprobada por la FDA estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen reclamando que el Ministerio de Salud lo autorice también en la Argentina.

Pero el gran problema es el costo: el primer año de tratamiento puede valer 600.000 dólares y 300.000 el siguiente, y lo mismo los siguientes en caso de que el paciente los necesitara.

El titular de la ANMAT, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Este texto no dice nada de quién lo pagará. Según explicaron desde el organismo, la función de esta agencia regulatoria es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad, y autorizar el registro para su comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el laboratorio debe presentar cierta documentación, en un proceso que se llama “primer lote”. Las cuestiones relativas a la cobertura, tanto en éste como en cualquier otro fármaco, aclararon, dependen del Ministerio de Salud.

 

Fuente: Clarín

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