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Viejos fármacos, nuevas promesas en enfermedades raras

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Cada vez con más frecuencia aparecen nuevos tratamientos procedentes del reposicionamiento de fármacos, una estrategia de reciclaje cuyo objetivo es darle nuevos usos a moléculas ya patentadas para otras indicaciones. En especial, esta vía está siendo utilizada en enfermedades raras.

“Esta estrategia permite acortar y abaratar el proceso de I+D notoriamente, ya que la molécula ha completado las fases de desarrollo necesarias para llegar a la comercialización, y los efectos secundarios y su toxicidad son conocidos. De esta forma, las entidades reguladoras, permiten acortar pasos y costes en el proceso de desarrollo”, explica Beatriz Gómez, gestora científica del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer).

Desde este espacio de I+D, perteneciente al Instituto de Salud Carlos III, se han promovido en los últimos años seis medicamentos designados como huérfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). “Tres corresponden a terapia génica y los otros tres son reposicionamientos, es decir, fármacos que ya se utilizan para otras patologías que están siendo evaluados para su uso en alguna enfermedad rara”, asegura Gómez. En concreto, son el temsirolimus para la adrenoleucodistrofia, el ubiquinol para el síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 y la metformina para la enfermedad de Lafora.

Estrategia de negocio 
En la misma línea trabaja SOM Biotech, una compañía ubicada en el Parque Científico de Barcelona especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias del sistema nervioso. Por el momento ya ha conseguido darle una nueva vida a la tolcapona, un fármaco aprobado para tratar la enfermedad de Parkinson. Esta compañía catalana lo reconvirtió en un tratamiento para la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad poco frecuente que afecta al sistema nervioso y al tejido muscular cardiaco.

Además, la compañía ha iniciado la fase clínica de bevantolol, un betabloqueante que lleva tiempo retirado, como posible terapia para la enfermedad de Huntington. El ensayo está siendo coordinado en varios centros españoles por el neurólogo Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau y de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, de Barcelona.

Big data’ y ayudas tecnológicas 
La nueva actividad terapéutica del medicamento de SOM Biotech ha sido descubierta a través de su plataforma computacional, basada en algoritmos de inteligencia artificial.

Y es que los avances tecnológicos basados en el big data están tomando el relevo a la serendipia. Según la portavoz del Ciberer, existen plataformas de cribado virtual que permiten estudiar el efecto de miles de fármacos ya aprobados y ver cuál es el más eficaz y menos tóxico contra una determinada enfermedad.

“Los estudios realizan simulaciones para predecir si alguna molécula puede interaccionar con un blanco farmacológico y su seguridad”, comenta Gómez. Aunque Carmen San Martín, catedrática de Química Orgánica y Farmacéutica de la Facultad de Farmacia y Nutrición de la Universidad de Navarra, apunta que estas nuevas técnicas todavía están en “fases muy iniciales”.

Más probabilidades de éxito 
Así las cosas, la casualidad o serendipia sigue siendo una de las grandes impulsoras del reposicionamiento acompañada de ayudas tecnológicas. “Desde siempre se ha contado con herramientas que consiguen que el proceso vaya más encauzado. En él influyen mecanismos de aproximación y de prueba-error, con los que se reconocen nuevas utilidades”, explica José Manuel Martínez Sesmero, jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Clínico San Carlos, de Madrid. “Eso sí, como cada vez tenemos más alternativas, y como cada vez hay más moléculas aprobadas, la probabilidad de tener éxito en el reposicionamiento es mayor”.

Baja rentabilidad 
Aunque el reposicionamiento pueda parecer una estrategia interesante para encontrar nuevos tratamientos en un menor tiempo y con un costo más bajo, tiene en su contra el que no sea considerada una vía rentable para la industria farmacéutica. “El escaso valor comercial de estos medicamentos hace que las compañías no tengan demasiado interés en completar las investigaciones necesarias para determinar su utilidad clínica, solicitar la pertinente autorización reguladora o, incluso, mantener el medicamento en el mercado”, advierte Aránzazu Sancho, portavoz de la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC).

Desde su punto de vista, los sistemas sanitarios y las agencias reguladoras en Europa deberían facilitar este tipo de ampliaciones de uso de viejas moléculas y, a su vez, garantizar la permanencia en el mercado de medicamentos “que lejos de considerarse innovadores, tienen un elevado valor terapéutico. Así se evitaría el empleo de vías alternativas de acceso al mercado que suponen una mayor carga para la sostenibilidad del sistema”, añade.

“Debería suscitar mayor interés, teniendo en cuenta que los estudios clínicos de toxicidad y eficacia, entre otros, ya fueron realizados con anterioridad, lo que permite poder avanzar más en el desarrollo de nuevas posibilidades”, comenta Carmen San Martín, catedrática de Química Orgánica y Farmacéutica de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Navarra.

Fuente: Correo Farmacéutico – España / COFA

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